興櫃公司彥臣（4732）代旗下子公司御華生醫，近日宣布其自主研發的小分子新藥 NBM-BMX（專一性 HDAC8 抑制劑）正式通過美國食品藥物管理局（FDA）審查，取得用於治療葡萄膜黑色素瘤（uveal melanoma, UM）的孤兒藥認定（Orphan Drug Designation, ODD）。根據此項資格認定，御華生醫將有望獲得美國 FDA 給予更多行政協助及市場專賣保護期等優惠措施。未來 NBM-BMX 獲得上市許可後，將有七年的美國市場專賣獨佔期。
葡萄膜黑色素瘤需求仍在，孤兒藥認定有望加速試驗推進
御華生醫指出，專一性 HDAC8 抑制劑小分子新藥 NBM-BMX 取得美國 FDA 孤兒藥認定，未來若成功完成審查與上市，將可享有長達七年的美國市場專賣獨占期，對目前仍在進行第二期臨床試驗的 NBM-BMX 而言，也將有利於於行政流程推進。
根據 Smart Insights Market Research 於 2025 年 4 月發布的市場研究資料，葡萄膜黑色素瘤治療市場於 2022 年規模達 6.5 億美元，並預期 2030 年可達 12.5 億美元，年均複合成長率（CAGR）約 8.5%。葡萄膜黑色素瘤是一種起源於眼睛葡萄膜（虹膜、睫狀體、脈絡膜）的惡性腫瘤，被公認為成人最常見的眼內惡性癌症。由於腫瘤特性凶險，約有 50% 患者在 10 年內出現轉移，其中 90% 轉移至肝臟，而 5 年存活率僅約 16%。
