諾華以高達 11 億美元的價格收購了總部位於聖地亞哥的 Kate Therapeutics。KateTx 專門針對基因定義的神經肌肉疾病開發基於 AAV 的基因療法。它的技術整合了衣殼和貨物技術,將有效載荷傳遞到特定組織,減少脫靶效應。凱特的方法旨在提高基因療法的有效性和安全性,為複雜疾病開闢新的治療可能性。該公司的 DELIVER 平台使用機器學習來進化功能性衣殼變體,從而能夠開發肝臟去靶向肌肉熱帶衣殼。Kate 的臨床前研究項目旨在避免脫靶組織,支持其作為一次性安全有效的基因療法的潛力。
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原始資料來源: GEN 2024-11-22 01:13:49