諾華（Novartis）積極投注基因治療領域，旗下 Zolgensma 可以說是諾華關鍵的基因療法里程碑。2019 年 FDA 批准 Zolgensma 治療脊髓性肌肉萎縮症（spinal muscular atrophy, SMA），此項核准同時寫下兩項紀錄：Zolgensma 成為唯一一款治療 SMA 的基因療法，此外，其單劑定價超過 210 萬美金也創下最貴藥物紀錄。
3 月 8 日，諾華再宣佈投資 17 億美金，買下基因治療公司 Voyager Therapeutics 的腺相關病毒（AAV）載體平台，交易金額包含 5,400 萬預付款以及後續里程碑金。
基因編輯 CRISPR 有臨床應用危險性？（基因線上國際版）新型 AAV 載體相繼引起輝瑞、諾華關注
Voyager 吸引上諾華的技術是 RNA 相關的 AAV 載體平台 TRACER（Tropism Redirection of AAV by Cell-type-specific Expression of RNA）。據授權協議，雙方將針對三項未揭露的中樞神經疾病進行藥物開發，未來也可能標靶其他額外的基因標的。
與傳統 AAV 載體相比，TRACER 治療的所需劑量較低、也不容易產生脫靶危險。TRACER 應用於基因治療有 4 種主要途徑，分別是取代異常基因片段、執行基因靜默（gene silence）、作為傳遞抗體的載體、以及裝載基因編輯工具如 CRISPR。
該載體平台目前的臨床試驗適應症有亨廷頓舞蹈症（Huntington’s Disease）、肌萎縮性脊髓側索硬化症（ALS）、Tau 蛋白疾病（Taupathy）等。
TRACER 的治療潛力不只獲得諾華矚目，2021 年 10 月 Voyage 也與輝瑞（Pfizer）簽訂合作案，透過 TRACER 載體發展神經性、心血管疾病療法。
諾華的眼疾基因療法佈局
近年諾華不斷強化基因治療產品線，其中不少收併購案特別聚焦於眼疾療法，以下簡單回顧。
2020 年 10 月，諾華以 2.8 億美金收購 Vedere Bio，Vedere 致力研發眼疾的基因療法，該公司同樣運用 AAV 載體，治療乾式老年性黃斑部病變（AMD）、遺傳性視網膜失養症（hereditary retinal dystrophies）族群。
2021 年 9 月，諾華再收購瑞士新創 Arctos Medica，交易金額未揭露。Arctos 是瑞士第一間基因治療公司，該公司也是專注研發眼疾的基因療法。
2021 年 12 月，諾華收購英國基因治療公司 Gyroscope Therapeutics，交易金額高達 15 億美金。Gyroscope 旗下治療視力喪失的 GT005 療法，透過產生可抑制是網膜免疫過度活化的蛋白達到治療效果，該療法已進入二期試驗。
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