諾華公司(Novartis AG)於 2024 年 8 月 8 日宣布,美國食品藥品監督管理局(FDA)已經對其創新藥物 Fabhalta(iptacopan)給予加速批准,用於治療有快速病情進展風險的原發性免疫球蛋白 A 腎病(IgAN)成人患者。這款藥物是首個且唯一一個針對 IgAN 的補體抑制劑,能有效減少患者蛋白尿。
2024 年第二季藥廠財報重點:嬌生、艾伯維、默沙東、羅氏、諾華Fabhalta 的批准基於其在 III 期臨床試驗 APPLAUSE-IgAN 中取得的積極結果。試驗顯示,在接受該藥物治療的患者中,蛋白尿平均降低 44%,而安慰劑組僅降低 9%,這表明該藥物相對於安慰劑的臨床效益達到 38%(p<0.0001)。這項研究顯示,該藥物在所有亞組中均顯示出一致的治療效果,包括不同年齡、性別、種族及基線疾病特徵的患者群體。
IgA 腎病是一種進展性罕見疾病,免疫系統攻擊腎臟,引起腎小球炎症和蛋白尿,最終可能導致腎衰竭。即便在現有標準治療下,仍有多達 50% 的患者在診斷後 10 至 20 年內進展至腎衰竭,需接受透析或腎移植治療。Fabhalta 通過抑制替代性補體訊號傳遞路徑,幫助減少 IgAN 患者腎臟內過度活化的免疫反應,進而減緩疾病進展。
此項批准對 IgAN 患者來說是一大突破,並為那些急需新的治療選擇的患者帶來新希望。然而,FDA 的加速批准基於初步的臨床數據,Fabhalta 是否能延緩 IgAN 患者的腎功能衰退,仍需等待 2025 年完成的 eGFR(估計腎小球過濾率)數據以支持 FDA 的常規批准。
此外,目前諾華還在開發兩款針對 IgAN 的創新藥物:atrasentan 和 zigakibart,這些藥物有望進一步擴展其在腎病治療市場的份量。
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