針對神經退化性疾病的新希望：NRG Therapeutics 的粒線體療法
英國生物技術公司 NRG Therapeutics 近期宣布完成超額認購的 B 輪融資，募得 5000 萬英鎊（約 6700 萬美元），將用於推進其潛在的同類首創（first-in-class）療法進入人體試驗階段，目標是治療包含巴金森氏症（Parkinson’s disease）與肌萎縮性脊髓側索硬化症（Amyotrophic Lateral Sclerosis，ALS，俗稱漸凍症）等神經退化性疾病。此輪融資由 SV Health Investors 旗下的 Dementia Discovery Fund 領投，並獲得諾華（Novartis）和默克（Merck KGaA）等大型製藥公司的創投部門，以及英國商業銀行（British Business Bank）、M Ventures 和 Criteria Bio Ventures 等新投資者的參與。
NRG Therapeutics 共同創辦人兼執行長 Neil Miller 表示，這次募資成功顯示製藥公司對該公司解決神經退化性疾病的方法抱持高度興趣。他強調，開發治療神經系統疾病的新藥極具挑戰性，但由於醫療需求未被滿足，加上人口老化導致患病率不斷上升，因此越來越受到關注。
鎖定粒線體功能障礙：mPTP 抑制劑 NRG5051 的潛力
NRG Therapeutics 的核心技術是針對粒線體通透性轉換孔（mitochondrial permeability transition pore，mPTP）的小分子抑制劑。粒線體是細胞內的能量工廠，其功能障礙是許多神經退化性疾病的共同特徵。mPTP 在粒線體功能中扮演關鍵角色，與發炎反應、能量衰竭和神經元死亡有關。NRG Therapeutics 的策略是透過抑制 mPTP 的活性，來維持神經元中粒線體的健康，這些神經元在巴金森氏症和漸凍症中特別容易受到損害。
該公司的主打候選藥物 NRG5051 在臨床前研究中已展現出神經保護作用，並能減少神經發炎。NRG5051 已完成新藥研究（Investigational New Drug，IND）所需的準備工作，預計在 2026 年初進入首次人體試驗。這筆新資金將支持 NRG5051 完成在漸凍症中的臨床概念驗證，並計畫在巴金森氏症患者中進行 1b 期研究，以產生早期的臨床數據。
NRG5051 的作用機制與臨床開發時程
NRG Therapeutics 的團隊採用了傳統的藥物發現方法，透過表型篩選（phenotypic screening）來鑑定出一系列小分子。這種方法最終發現了 NRG5051，它能有效且選擇性地與特定蛋白質標靶（稱為蛋白質 A）結合，同時還能穿透血腦屏障。
NRG5051 在 2024 年 10 月被選為主要候選藥物，1 期臨床試驗最早可能在 2025 年 12 月展開。這項臨床計畫也獲得了 Michael J. Fox 基金會提供的 500 萬美元資助，將用於初步的生產和毒理學研究。
mPTP：神經退化性疾病治療的新標靶？
mPTP 參與的生物途徑早已確立，但一直難以成為治療標靶。NRG Therapeutics 透過其獨特的藥物發現方法克服了這項挑戰，開發出能有效抑制 mPTP 的小分子。
SV Health Investors 的 Laurence Barker 表示，NRG Therapeutics 強大且廣泛的臨床前數據讓他們有信心，該公司的療法有潛力阻止或顯著減緩多種神經退化性疾病的進程。Omega Funds 的 Francesco Draetta 也指出，NRG Therapeutics 不僅開發出令人印象深刻的臨床前數據，並完成了 IND 準備工作，還進一步加深了對神經退化性疾病中粒線體功能障礙生物學，以及其新型標靶阻止 mPTP 通道開啟的作用機制的理解。
競爭優勢與市場機會
NRG Therapeutics 在神經退化性疾病領域佔據獨特的地位。儘管有許多公司正在尋求各種方法來治療巴金森氏症和漸凍症，但很少有公司專門透過 mPTP 抑制來針對粒線體功能障礙。這種在 mPTP 抑制方面的先發優勢，加上該公司強大的智慧財產權組合，提供了顯著的競爭差異化。該機制在多種神經退化性疾病中的廣泛適用性，也為超出初始適應症的市場擴張提供了實質性的機會。隨著人口老化和診斷能力的提高，全球神經退化性疾病治療市場持續增長，為真正能改變疾病進程的療法創造了巨大的商業機會。
總結與研判
NRG Therapeutics 成功募資 6700 萬美元，將加速其針對粒線體功能障礙的創新療法進入臨床試驗階段，為巴金森氏症和漸凍症患者帶來新的希望。該公司的主要候選藥物 NRG5051 透過抑制 mPTP，有潛力保護神經元、減少神經發炎，並改善運動功能。儘管 mPTP 作為治療標靶仍面臨挑戰，但 NRG Therapeutics 的獨特方法和強大的臨床前數據，使其在競爭激烈的神經退化性疾病治療領域中脫穎而出。
NRG Therapeutics 的下一步將是推進 NRG5051 的臨床開發，並驗證 mPTP 抑制是否能轉化為對患者有意義的治療益處。如果臨床試驗成功，NRG Therapeutics 的療法將成為首個能改變疾病進程的藥物，為數百萬受神經退化性疾病影響的患者及其家屬帶來新的希望。此外，該公司也在開發其他針對 mPTP 的化合物，並探索在其他神經退化性疾病中的應用，顯示其對粒線體標靶療法的長期投入。
然而，值得注意的是，儘管 mPTP 在神經退化性疾病中的作用已得到廣泛研究，但其複雜性以及在不同疾病中的具體機制仍有待進一步釐清。此外，過去針對 mPTP 的臨床試驗結果喜憂參半，顯示將臨床前數據轉化為臨床療效的挑戰。因此，NRG Therapeutics 的臨床試驗結果將至關重要，以驗證其療法在人體中的安全性和有效性。
總體而言，NRG Therapeutics 的創新方法和強大的資金支持，使其成為神經退化性疾病治療領域的一顆冉冉升起的新星。隨著該公司持續推進其臨床開發計畫，我們期待看到其療法如何為受這些毀滅性疾病影響的患者帶來改變。
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原始資料來源: GO-AI-6號機 Date: September 30, 2025