重啟試驗！輝瑞與 Sangamo Therapeutics 合作基因治療血友病藥品重新招募受試者

輝瑞大藥廠（Pfizer）與 Sangamo Therapeutics 於近日共同宣布，重啟旗下合作 A 型血友病基因治療藥品 giroctocogene fitelparvovec 第三期試驗，並將重新招募受試者。

FDA 為何建議暫停 AFFINE 臨床試驗？

美國 FDA 於去年年底因 AFFINE 試驗中有些病人在接受治療後測出第八凝血因子（ FVIII）指數增加 150%，雖然沒有發生血栓事件，但在安全性的疑慮下，仍建議暫緩進行臨床試驗。今年三月美國 FDA 提出解封，但輝瑞仍自主暫停臨床試驗直至臨床試驗計畫書調整完且符合條件近日才解封。

關於 AFFINE 臨床試驗

AFFINE (NCT04370054) 是一項第三期開放標籤、多中心、單臂試驗，主要評估 giroctocogene fitelparvovec 單次輸注對 60 多名中度至重度成年（18-64 歲）Ａ型血友病男性受試者的療效和安全性。符合條件的受試者將先被納入一項第 3 期先導試驗 (NCT03587116) ，其中需完成至少六個月的常規第八凝血因子（FVIII）預防治療，以蒐集治療前的療效和安全性數據。

AFFINE 試驗主要評估指標為治療後追蹤 15 個月評估 giroctocogene fitelparvovec 對於年出血率（Annualized Bleeind Rate, ABR）的影響。試驗結果將與之前使用 FVIII 預防替代療法的年出血率做比較。次要評估指標則為輸注 giroctocogene fitelparvovec 穩定後追蹤 15 個月 FVIII 活動指數。