看上小活化 RNA 潛力?Servier 攜手 MiNA 對抗神經退化

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小活化 RNA(small activating RNA, saRNA)為長度約 21 個(18-23 個)核苷酸的雙鏈非編碼 RNA,它可以透過脂質奈米顆粒、樹狀聚合物、脂質和聚合物雜化物以及適體在生物體內遞送,然後標靶特定基因而增加其轉錄作用。

自 2000 年代中期發現以來,saRNA 設計、合成化學方法的進步也促使 RNAa 的臨床應用越來越成熟。例如 MiNA Therapeutics (MiNA)已使用其 saRNA 活化 CEBPA 基因轉錄而治療肝癌(CEBPA 表現偏低),目前進入第一期臨床試驗。

由於目前神經退行性疾病得治療選擇非常有限,仍有很多未滿足醫療需求。因此,專注於中樞神經藥物開發的 Servier 決定與 MiNA 合作,以鑑定和開發神經系統疾病的 saRNA 療法。

MiNA 將使用其 saRNA 平台來開發新的潛在療法,以恢復神經系統疾病的正常細胞功能。Servier 將負責潛在候選藥物的臨床前和臨床開發,並有權將雙方合作製成的產品商業化。MiNA可望獲得高達 2.2 億歐元(約 2.67 億美元)的前期、開發和商業里程碑權利金。

對 MiNA 來說,先前已有利用 saRNA 平台對抗肝癌的臨床試驗經驗,此次合作擴充他們在中樞神經系統治療領域。同時,對 Servier 來說,使用創新 saRNA 可望給予遺傳神經退行性疾病患新的治療機會。

延伸閱讀:新型 di-siRNA 有何魔力?使 F-Prime Capital、Biogen、Genentech A 輪投資 Atalanta Therapeutics

參考資料:
1. Ther Deliv. 2019 Mar;10(3):151-164. doi: 10.4155/tde-2018-0061.
2. https://servier.com/en/communique/servier-and-mina-therapeutics-enter-collaboration-in-neurological-diseases/

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