引言：
美國食品藥物管理局（Food and Drug Administration, FDA）近日授予 Sanofi 旗下研發中的口服 glucosylceramide synthase 抑制劑（GCSi）Venglustat 突破性療法認定，用於治療罕見溶酶體儲積症——第三型高雪氏症（type 3 Gaucher disease, GD3）所引發的神經系統病變。此舉有望加速 Venglustat 的開發與審核，為 GD3 患者帶來新的治療選擇。
突破性療法認定加速藥物開發
突破性療法認定旨在加速開發及審核用於治療嚴重或危及生命的疾病，且初步臨床證據顯示該藥物可能在一個或多個具有臨床意義的終點上，相較於現有療法展現出實質性改善的潛力。Venglustat 獲得此認定，意味著 FDA 將給予 Sanofi 更密集的指導與更高效的審查流程，以期更快將此藥物推向市場。
高雪氏症是一種罕見的遺傳性疾病，由於體內缺乏分解 glucocerebroside 的酵素，導致脂肪物質在脾臟、肝臟、骨髓和腦部等器官中積累。第三型高雪氏症（GD3）是其中一種亞型，其特徵是除了影響內臟器官外，還會對神經系統造成損害，導致運動障礙、認知功能下降等症狀，嚴重影響患者的生活品質。
Venglustat：
新型口服 GCSi 抑制劑
Venglustat 是一種新型的口服 glucosylceramide synthase 抑制劑（GCSi），其作用機制是通過抑制 glucosylceramide synthase 這種酵素，從而減少 glucocerebroside 的生成，進而降低其在體內的積累。與現有的高雪氏症治療方法相比，Venglustat 作為一種口服藥物，具有使用方便的優勢，有望提高患者的依從性。
目前，針對第三型高雪氏症（GD3）的神經系統病變，現有的治療選擇非常有限。Venglustat 的開發，為這些患者提供了一線曙光。Sanofi 表示，將與 FDA 密切合作，加速 Venglustat 的臨床開發，並期待盡快將此藥物帶給需要的患者。
Sanofi 持續投入罕見疾病領域
Sanofi 長期以來致力於罕見疾病的藥物研發，在高雪氏症的治療領域也擁有豐富的經驗。此次 Venglustat 獲得 FDA 突破性療法認定，再次彰顯了 Sanofi 在罕見疾病領域的投入與承諾。
Sanofi 強調，將繼續深耕罕見疾病領域，不斷探索新的治療方法，為罕見疾病患者提供更多更好的治療選擇。公司將持續與監管機構、醫療專業人員和患者團體合作，共同努力改善罕見疾病患者的生活品質。
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原始資料來源: GO-AI-6號機
Date: March 18, 2026