Elevidys 安全性疑慮升高，Sarepta 展開重大重組

Sarepta Therapeutics 的 Duchenne 肌營養不良症（DMD）基因療法 Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl) 近期遭遇重大挫折，兩名青少年患者在接受治療後死於急性肝衰竭，引發美國食品藥物管理局（FDA）的調查，並要求在藥物標籤上添加黑框警告，警示急性肝損傷和急性肝衰竭的風險。 Sarepta 隨後宣布裁員約 500 名員工，佔其員工總數的 36%，並調整研發管線，聚焦於高影響力項目，以期控制成本並確保公司長期財務穩定。

兩起死亡案例與急性肝衰竭相關

這兩起死亡案例都發生在接受 Elevidys 治療的非行走性 DMD 患者身上。兩名患者在治療後不到兩個月內出現轉氨酶升高並住院，最終死於急性肝衰竭。儘管 Elevidys 的處方資訊中已包含關於急性嚴重肝損傷的警告和注意事項，但並未明確提及肝衰竭或死亡的風險。FDA 正在調查 Elevidys 治療後導致住院或死亡的急性肝衰竭風險，並評估是否需要採取進一步的監管措施。

Sarepta 暫停非行走性患者用藥並調整策略

鑑於這些事件，Sarepta 已暫停向非行走性 DMD 患者提供 Elevidys，並暫停了旨在確認 Elevidys 在這些患者中益處的 3 期 ENVISION 臨床試驗。同時，Sarepta 正與臨床專家小組合作，開發增強型免疫抑制方案，以降低非行走性患者的肝損傷風險。

除了應對 Elevidys 的安全問題外，Sarepta 還宣布了一項重大的重組計劃。該計劃包括裁員約 500 名員工，預計每年可節省約 1.2 億美元的人事成本，以及通過調整研發管線，自明年起每年節省約 3 億美元的非人事成本。

研發管線重組，聚焦 siRNA 平台和特定疾病

Sarepta 將暫停多項藥物研發項目，包括大多數針對肢帶型肌營養不良症（LGMD）的基因療法。公司將優先發展具有潛在同類最佳的 siRNA 平台資產，包括針對面肩肱型肌營養不良症 (FSHD)、特發性肺纖維化 (IPF) 和亨廷頓舞蹈症的項目。Sarepta 仍計劃在今年下半年提交 SRP-9003 治療 LGMD 2E/R4 型的生物製劑許可申請。

Sarepta 的未來展望

Sarepta 的 CEO Doug Ingram 表示，面對環境變化，公司決定採取果斷的策略，以確保 Sarepta 保持活力，財務穩健，並以患者為中心，致力於改善罕見遺傳疾病患者的生活。

儘管裁員和研發管線調整是痛苦的決定，但這些措施對於 Sarepta 的長遠發展至關重要。公司需要有效控制成本，同時將資源集中在最有希望的項目上。Elevidys 的未來仍存在不確定性，但 Sarepta 正在積極應對安全問題，並與 FDA 保持密切溝通。 Sarepta 的 siRNA 平台和其他研發管線的進展將是公司未來成功的關鍵。

觀點與看法

Sarepta 此次的裁員和研發管線重組，反映了基因療法領域發展的挑戰和機遇。雖然 Elevidys 的上市為 DMD 患者帶來了新的希望，但 AAV 載體的安全性問題仍然是基因療法發展的一大障礙。Sarepta 積極應對 Elevidys 的安全性問題，並調整研發策略，體現了公司對患者的責任和對創新的追求。 未來，基因療法領域需要更多關注 AAV 載體的安全性研究，並開發更有效的免疫抑制方案，以降低治療風險，造福更多患者。Sarepta 的 siRNA 平台和其他研發管線的進展，也值得持續關注，它們可能為罕見疾病的治療帶來新的突破。 Sarepta 的未來發展，將取決於其能否有效管理風險，並在創新和患者安全之間取得平衡。

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原始資料來源:GO-AI-7號機 Wed, 16 Jul 2025