2025 年，Sarepta Therapeutics 及其執行長 Douglas Ingram 經歷了充滿挑戰的一年。該公司基因療法產品 Elevidys 在銷售額和安全性方面都面臨重大問題，導致 Ingram 被 STAT 新聞評選為「2025 年度最差生技製藥 CEO」。這項評選並非出於幸災樂禍，而是源於對 Duchenne 肌肉失養症 (DMD) 患者及其家庭的深切關懷。
Elevidys 的批准與爭議
Elevidys 是一種針對 DMD 的基因療法，DMD 是一種嚴重的 X 染色體隱性遺傳疾病，主要影響男性，患者因缺乏肌萎縮蛋白而導致肌肉無力。症狀通常在 2 到 4 歲之間出現，並隨著時間推移而加重，最終可能影響心臟和肺部，平均壽命約為 30 到 40 歲。Elevidys 的作用是將一個縮短的、工程改造過的肌萎縮蛋白基因導入患者體內。
2024 年 6 月，美國食品藥物管理局 (FDA) 批准 Elevidys 用於 4 歲及以上的 DMD 患者，無論其是否能獨立行走。然而，這項批准一直備受爭議。
加速批准的爭議：
Elevidys 是在「加速批准」計畫下獲得批准的，該計畫降低了針對「患有嚴重或危及生命的疾病，且存在未滿足醫療需求」的藥物所需的證據標準。Elevidys 獲批是因為它似乎能提高患者肌肉中工程蛋白的水平，但尚未證明能改善患者的臨床結果。事實上，該藥物在一項隨機臨床試驗中並未達到主要終點。
療效的質疑：
即使在批准後，Elevidys 的療效仍然存在疑問。一些專家對 FDA 的決定感到震驚，甚至 FDA 內部也有人不同意。儘管如此，許多接受治療的患者家庭表示，他們的孩子看到了積極的結果。
價格高昂：
Elevidys 的價格高達 320 萬美元，這讓許多家庭難以負擔，也引發了關於藥物定價的倫理問題。
2025 年的安全性問題與銷售下滑
2025 年，Elevidys 的安全性問題浮出水面，進一步加劇了人們對該藥物的擔憂。
死亡事件：
2025 年 3 月，一名 16 歲男孩在接受 Elevidys 治療後死於急性肝衰竭。6 月 15 日，Sarepta 宣布了第二起死亡事件，一名 15 歲男孩在接受 Elevidys 治療後也出現了急性肝衰竭。
FDA 的介入：
由於安全問題，FDA 對 Elevidys 的風險展開調查，並評估是否需要採取進一步的監管行動。
商業暫停：
Sarepta 暫停了 Elevidys 對非臥床患者的商業運輸，並在 2025 年 11 月增加了一個關於肝損傷風險的黑框警告。Elevidys 的標籤現在僅適用於可走動的 DMD 患者。
銷售額未達預期：
由於安全問題、嚴重的流感季節和六次重新安排的輸液，Elevidys 在 2025 年第四季度的銷售額未達預期，僅為 1.104 億美元，低於 William Blair 分析師預期的 1.288 億美元。
儘管 Elevidys 的銷售額低於預期，但 Sarepta 在 2025 年第四季度的初步總淨產品收入為 3.696 億美元，高於普遍預期的 3.58 億美元。Sarepta 的磷酸二胺基嗎啉代寡核苷酸 (PMO) 產品的強勁需求抵消了 Elevidys 銷售額的疲軟。
Ingram 的回應與辯護
面對安全問題和銷售下滑，Ingram 積極回應，試圖挽回公眾對 Elevidys 的信心。
強調療效數據：
Ingram 強調了 Elevidys 的大量療效數據，並表示在 2025 年，由於安全問題，公司將所有時間都花在了討論安全性上，而忽略了該療法的療效。
加強監測與免疫抑制：
Ingram 表示，加強監測和使用免疫抑制劑西羅莫司將是未來安全性的關鍵驅動因素。一項 Ib 期 ENDEAVOUR 試驗正在評估在 Elevidys 治療前後使用西羅莫司，預計將在 2026 年底公佈結果。
重返非臥床患者市場的計劃：
Ingram 表示，公司正在與 FDA 討論如何讓非臥床患者重新接受治療。
分析師的看法
分析師對 Elevidys 的前景看法不一。William Blair 分析師 Sami Corwin 表示：
「儘管預計 Elevidys 的輸液量在第四季度會下降，但我們認為 Elevidys 的收入未達預期是不幸的。此外，儘管公司重申了預期的年度 Elevidys 銷售額底線為 5 億美元，但缺乏收入指導使得難以確定公司是否看到了 Elevidys 需求的真正回升。」
總結與研判
Sarepta Therapeutics 在 2025 年面臨的困境凸顯了基因療法開發和商業化過程中固有的風險和挑戰。儘管 Elevidys 為 DMD 患者帶來了希望，但其安全性和療效問題以及高昂的價格引發了嚴重的倫理和監管問題。
Ingram 作為 Sarepta 的執行長，在推動 Elevidys 獲得批准和商業化的過程中扮演了關鍵角色。然而，他對安全問題的處理方式以及對非臥床患者的擴大批准的追求受到了廣泛批評。STAT 新聞將 Ingram 評為「2025 年度最差生技製藥 CEO」，這反映了人們對 Sarepta 在 Elevidys 問題上的決策的擔憂。
展望未來，Sarepta 需要解決 Elevidys 的安全問題，並證明其療效。公司還需要與監管機構、醫療保健專業人員和患者家庭建立信任。如果 Sarepta 能夠成功應對這些挑戰，Elevidys 仍有可能成為 DMD 患者的重要治療選擇。然而，如果公司未能解決這些問題，Elevidys 的未來可能會受到威脅。
總體而言，Sarepta Therapeutics 在 2025 年的經歷是一個警示故事，提醒人們在追求創新療法時，必須始終將患者安全和倫理考量放在首位。
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原始資料來源: GO-AI-6號機 Date: The formatted date is: December 17, 2025