仲恩生醫今（9）日宣布，旗下幹細胞新藥 Stemchymal® 已啟動治療脊髓小腦性共濟失調（Spinocerebellar Ataxia, SCA；小腦萎縮症）的美國二期臨床試驗，並同步推進台灣與日本取證，以及商業化量產與海外合作布局。公司表示，後續將結合國內外臨床與產業夥伴，推進罕見疾病治療開發進程。
以真實世界數據為基礎，美國二期臨床鎖定 SCA3 病患
仲恩指出，公司已針對國際藥廠 Biohaven 旗下產品 troriluzole 在臨床開發與法規審查上的受挫經驗進行分析，涵蓋試驗設計、公開臨床數據及監管重點，並據此調整自身開發策略。此次將以最新真實世界數據（RWE）作為臨床試驗設計基礎，並與美國食品藥物管理局（FDA）擬定統計分析計畫（Statistical Analysis Plan, SAP）。
依公司規劃，本次美國二期臨床試驗將於加州大學洛杉磯分校（UCLA）及南佛羅里達大學（USF）展開收案，主要聚焦 SCA3 病患，預計總收案人數為 20 人，目標於今年 9 月完成首例病患收案。仲恩表示，試驗也邀請神經科學專家 Susan Perlman 醫師與 Theresa Zesiewicz 醫師擔任共同首席主持人。
台灣、日本取證雙軌推進，法規溝通同步展開
在日本市場方面，仲恩表示，Stemchymal® 藥證申請仍由授權夥伴 REPROCELL 持續與日本醫藥品醫療機器總合機構（PMDA）進行溝通會議，仲恩則持續協助完善各項諮詢要件，以推進當地取證進程。公司將日本視為關鍵海外市場之一，現階段仍以法規對接與資料準備為主要工作。
台灣市場方面，仲恩指出，已依今年上路的《再生醫療製劑條例》路徑，向醫藥品查驗中心（CDE）申請專案輔導諮詢，並正式向衛生福利部提出罕見疾病藥物認定（Orphan Drug Designation, ODD）申請。公司表示，將採雙軌並進方式，爭取在台推進藥證審查，盼為本國病患增加治療選項。
量產與授權布局同步評估，海外合作範圍延伸多地
除臨床與法規進度外，仲恩也同步推進商業化量產規劃。公司指出，隨著美國二期臨床、台日取證及量產合作架構逐步到位，將積極洽談 Stemchymal® 全球商業授權，並持續評估其他神經退化性疾病的新適應症開發機會。相關布局顯示，仲恩現階段已將臨床研發、法規申請與後端供應規模化視為並行工作。
在海外合作上，仲恩表示，正接觸東南亞、中東及韓國等地潛在合作對象，評估授權與在地化量產機會，並規劃建構完整再生醫療生態系與全球商業化供應鏈。公司認為，未來若相關合作陸續成形，將有助於擴大細胞治療藥物在神經罕病領域的國際市場能見度與供應能力。不過目前各項計畫仍以臨床推進、法規審查與合作洽談進度為主。
更多報導: 連結
資料來源：
仲恩生醫
