日本大藥廠武田（Takeda）日前與美國生技公司 Code Biotherapeutics 簽下鉅額合作案，透過 Code Biotherapeutics 自身的 3DNA 基因體藥物運輸平台為罕見疾病設計與開發新型基因療法。
獨家藥物運輸平台為合作研發契機
Code Biotherapeutics 主要專注於罕見疾病的高專一性基因藥物研發，企業為此已打造出一新興非病毒、基因體藥物的運輸平台 3DNA，能設計出各種基因療法、RNAi 和其他基因學藥物。透過克服基因藥物運輸的限制與獨家標靶配方，幫助基因藥物達到高專一性，標靶特定細胞與組織。目前為止，針對此平台尚無有拖靶（off-target）效應或其他安全疑慮的產生。
數十億美金的合作案與里程碑分紅
根據合作協議，武田和 Code Biotherapeutics 將會共同透過 3DNA 平台提供的「肝與中央神經系統相關罕見疾病方案」來設計與開發標靶基因療法。Code Biotherapeutics 授權武田使用平台中四個疾病方案，武田也會預先給予數十億美金以支付研究開銷與授權費用，至於後續的藥物開發與銷售部分交由武田全權負責。當開發與銷售達到一定里程碑時，武田還會額外支付 Code Biotherapeutics 近 20 億美金的分紅。
Code Biotherapeutics 的 CEO Brian P. McVeigh 表示：「我們很自豪能夠與全球首屈一指的武田藥廠合作，此次聯手能結合我們引以為傲基因藥物運輸平台與武田在基因療法和罕見疾病的專業，進而為罕見遺傳疾病患者開發新療法。」
武田藥廠 2021 第三季業績表現極具競爭力
武田藥廠近期也公布了 2021 年度第三季業績報告與發展趨勢，營收成長約 11%，年利潤也增至 40 億美金，頗具競爭力與優勢。除 1 月時在 J.P Morgan 醫療大會上宣佈的 Adaptate Biotherapeutics 收購案外，武田也即將與 Novavax 於日本光市生產廠合作開發、製作與銷售新冠候選疫苗 TAK-019，並與日本厚生勞動省（MHHLW）簽訂協議，預計於 2022 年初於日本銷售首批疫苗。
延伸閱讀：T 細胞受體（TCR）療法新趨勢！BioNTech 繼去年買下平台，又簽下三年合作開發協議參考資料：
1. https://www.businesswire.com/news/home/20220222005249/en/Code-Biotherapeutics-Announces[%E2%80%A6]orm-to-Design-and-Develop-Gene-Therapies-for-Rare-Diseases
2. https://www.businesswire.com/news/home/20220202006056/zh-HK/
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