兩款新藥獲批、百項試驗齊發：阿茲海默症療法迎來歷史轉捩點

回望過去數十年，阿茲海默症的新藥研發歷程可謂充滿波折與挫敗。生技製藥產業投入了數十億美元的鉅資，推動了數以百計的臨床試驗，卻遲遲無法孕育出任何能夠實質改變疾病進程的核准療法。2022 年更曾爆出研究造假醜聞，除了涉案論文被撤回以外，也一度引起產學研界恐慌。

所幸這個停滯不前的僵局終於在 2023 年迎來曙光，一款單株抗體藥物取得美國 FDA 的常規核准（Traditional Approval），不僅打破了長達 20 年的「新藥核准荒」¹，更是首個能達到疾病修飾（Disease-modifying）效果的阿茲海默症藥物。隨後在 2024 年，阿茲海默症研究領域接連取得重大突破，至今發展步伐依然強勁，為全球數以百萬計的患者與照護者帶來了新希望。

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疾病修飾療法的劃時代突破：Lecanemab 與 Donanemab

2023 年 7 月，美國 FDA 授予 Lecanemab 常規藥證，成為阿茲海默症「新藥核准荒」中的首波甘霖²。這款單抗藥物由日本衛采（Eisai）與美國百健（Biogen）聯手開發，並在一項名為 CLARITY AD 的多國多中心 3 期臨床試驗中交出了亮眼的成績單。患者在接受治療 18 個月後，其認知與日常功能退化速度延緩 27%，達到主要療效指標（Primary endpoint）。這波新藥氣勢並未停歇，隨後在 2024 年 7 月，禮來（Eli Lilly）的 Donanemab 也成功叩關，順利取得 FDA 核准³。

這兩款重磅新藥之所以備受矚目，是因為它們突破了過去的核准藥物「治標不治本」的困局。從作用機制而言，這兩個抗體藥矛頭一致對準長期被醫學界視為阿茲海默症「頭號嫌疑犯」的 β 類澱粉蛋白斑塊（Amyloid plaques，Aβ），透過清除腦部異常沉積的 Aβ 蛋白來發揮療效，所以它們都被明確歸類為能減緩疾病進程（全面涵蓋認知、功能與行為衰退）的疾病修飾療法。

需要注意的是，Lecanemab 與 Donanemab 皆無法逆轉病情治癒阿茲海默症，而且用藥時機都是集中在「輕度認知障礙（第 3 期）」與「輕度失智症（第 4 期）」的早期患者階段。另一方面，不論患者採用哪一種藥物，都有可能出現名為「類澱粉蛋白相關影像學異常（簡稱 ARIA）」的狀況，導致腦水腫或腦部微小血管出血，當中以帶有特定基因（APOE4）的患者風險較高，因此需要持續透過腦部 MRI 來監控。雖然這兩款藥物並非能讓大腦恢復如初的「萬靈丹」，但它們能通過漫長的臨床試驗與嚴謹的法規審查，最終成功取證上市，不僅驗證了「類澱粉蛋白假說」，也為與阿茲海默症相關的龐大商業與醫療生態系打下堅實的基礎。

給藥途徑大躍進：從醫療院所走向家庭

Lecanemab 背後的另一難題在於其給藥頻率與方式，患者需要每兩週回診一次接受靜脈注射，這對不少病友及其照顧者而言都是一個沉重的負擔。所幸醫學界與製藥業界很快便察覺到這個可能影響患者用藥依從性與生活品質的痛點，監管機構也迅速作出因應。2025 年 1 月，美國 FDA 核准了 Lecanemab 的「每月一次」靜脈輸液維持劑量方案 —— 這項新制允許那些已完成最初 18 個月、每兩週一次密集治療期的患者降低回診頻率，放寬至每月僅需一次⁴。這項給藥排程調整既讓長期在醫院與住家之間奔走的病患及家屬得到寶貴的喘息空間，也為壅塞的醫療院所釋放了可觀的照護量能。

然而，真正革新照護模式的巨大飛躍還在後頭。2025 年 8 月，FDA 正式對 Lecanemab 的創新劑型授予核准。這是一款專為皮下注射設計的自動給藥器，讓患者或家屬能每週一次安坐家中自行給藥，而且整個注射過程只需約 15 秒即可完成⁵。隨後衛采（Eisai）也打鐵趁熱，於同年 10 月將此項產品推向美國市場。

阿茲海默症患者主要是七、八十歲的高齡長者，這個年紀的病患往往伴隨著行動能力退化或其他共病，而照顧者的心力與時間也時常捉襟見肘。因此，能夠放寬給藥間隔、甚至將治療場域從醫院輸液室轉移到自家客廳，無論是在維持臨床療效、減輕照護實務負擔、或是改善病患生活尊嚴等角度出發，都堪稱是極具指標意義的重大里程碑。

不僅如此，衛采致力使給藥更便利的舉措仍在持續。2025 年 11 月，這家日本製藥大廠向 FDA 遞交了「皮下注射起始劑量」（Subcutaneous starting dose）的滾動式審查申請⁶。倘若這項前瞻性的申請順利過關，將有望進一步降低病人用藥的阻力，開創阿茲海默症治療的新時代：早期患者有望從用藥的第一天起就直接在自家展開皮下注射療程，完全免除初期必須舟車勞頓、頻繁進出醫院掛點滴的折騰。

另外值得一提的是，緊接著 Lecanemab 獲得核准的 Donanemab 在給藥層面比前者更為優勝。雖然同樣需要經由靜脈注射給藥，但 Donanemab 面世時的劑型設計本身已是只需每月注射一次。再者，當病患經正子斷層造影檢查（PET Scan）確認其腦中的 Aβ 蛋白已被完全清除後，醫師便可安排他們停藥⁷。由於療程有明確終點（多數人在 6 至 18 個月內即可停藥），相較於需要無限期施打維持劑量的 Lecanemab，Donanemab 在整體的長期醫療費用上具有更明顯的優勢。

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Tau 蛋白標靶的關鍵時刻：百健（Biogen）帶來了什麼突破？

雖說類澱粉蛋白假說近年已初步得到臨床證實，Aβ 蛋白斑塊的異常沉積的確會觸發腦部發炎及神經細胞死亡。然而，目前醫學界已普遍建立共識：Aβ 蛋白並非阿茲海默症的唯一元兇，它只是錯綜複雜的致病拼圖的其中一塊。即使成功清除 Aβ 蛋白斑塊，頂多只能遏止新的破壞、延緩病情惡化，並不能完全治癒疾病。

除了 Aβ 蛋白以外，研究發現 Tau 蛋白與神經退化性疾病同樣關係密切⁸。當 Tau 蛋白發生異常磷酸化時，便會失去原本功能並產生錯誤摺疊，進而在神經元內部形成神經纖維糾結（Neurofibrillary tangles，NFTs）。這種異常 Tau 蛋白的堆積會嚴重破壞神經細胞的功能，加速大腦萎縮與認知功能惡化。

與 Aβ 蛋白相比，以 Tau 蛋白為標的的治療技術門檻更高、研發難度更大。過去數十年來，從未有任何針對 Tau 蛋白設計的候選藥物能在隨機對照臨床試驗中取得顯著成果，同時帶來「減少致病蛋白」與「延緩認知衰退」的雙重效益。

好消息是，2026 年 5 月 14 日，這個漫長的僵局終於迎來突破。百健（Biogen）於當天公布了旗下候選藥物 diranersen（BIIB080）第 2 期臨床試驗 CELIA 的頂線數據（Topline results）⁹。該藥物是一種反義寡核苷酸（ASO）療法，其獨特的作用機制在於直接從 mRNA 層面精準標靶 Tau 蛋白。換句話說，diranersen 並非在 Tau 蛋白出現異常並形成致病 NFTs 之後才將之清除，而是能在蛋白質轉譯階段直接阻截 Tau 蛋白生成。

儘管此次試驗的數據並未完全達成其原先設定的主要療效指標（Primary endpoint），但是阿茲海默症協會（Alzheimer’s Association）仍在隨後發表的回應中強調，憑藉認知衰退延遲與腦內 Tau 蛋白明顯下降等振奮人心的臨床訊號，百健將堅定推動該療法的後續開發計畫¹⁰。至於更為詳盡且完整的試驗分析結果，則預計在 2026 年 7 月中於英國倫敦舉行的阿茲海默症協會國際會議（AAIC 2026）中正式對外發表。

另外值得關注的是，由於 diranersen 具備解決早期阿茲海默症患者迫切且未滿足醫療需求的強大潛力，美國 FDA 已於 2025 年 4 月對該藥物授予快速審查認定（Fast Track designation）。此一法規進展不僅將大幅加速藥物的審查時程，更授權研發團隊在後續第 3 期試驗數據完備之際，可透過滾動式送件（Rolling submissions）的方式分批提交相關審查資料。

上述研發成果的影響力絕不僅限於百健自身的商業佈局。當 Tau 蛋白標靶藥物在臨床上展現實質療效，等同在對抗阿茲海默症治療的戰場上開創出一條全新戰線。歷經 5 月 14 日這個分水嶺後，同時「清除 Aβ 蛋白」與「抑制 Tau 蛋白生成」的聯合療法已再非紙上談兵，而是成為生技產業有力挑戰的研發目標。

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研發版圖百花齊放：192 項臨床試驗創歷史新高

邁入 2026 年，阿茲海默症的新藥研發領域正式迎來一段極具活力的黃金時期。根據阿茲海默症協會於 2026 年 5 月發布的年度調查報告¹¹，截至 2026 年 1 月 1 日，在 ClinicalTrials.gov 資料庫正式登錄並在進行中的臨床試驗共有 192 項¹²，涉及 158 款藥物¹³，數字較 10 年前分別上升了 40% 和 35%，而且涵蓋了阿茲海默症的更多層面，足見全球生技製藥產業與學術界挹注於此的資源與動能正持續加碼¹⁴。

若進一步拆解這些研發項目的戰略主軸，可以看出業界的戰略重心已有明確轉移，不再滿足於「頭痛醫頭」式的症狀緩解，而是力求「治標又治本」，阻止病情惡化。具體來說，綜觀 158 款試驗中的藥物，高達 73% 屬於從源頭阻斷腦神經退化的標靶療法（Disease-targeting therapies）¹⁵，旨在強化並改善認知功能的症狀緩解藥物佔 18%；而專門針對失眠、躁動或憂鬱等神經精神症狀的藥物則佔 10%。

值得注意的是，今年預計將迎來一波數據解盲潮。共有 8 項 3 期臨床試驗與 29 項 2 期試驗，將在 2026 年完成主要療效指標的評估。如此龐大的試驗結果發表量，讓阿茲海默症協會樂觀預期今年將是臨床醫學消息活躍、成果豐碩的一年。

更令人振奮的是，如今的新藥研發版圖已不再侷限於 Aβ 與 Tau 蛋白這兩大主流標靶。各大藥廠與頂尖科研機構正積極探索阿茲海默症的潛在多元致病途徑，臨床試驗的焦點涵蓋神經發炎抑制、神經突觸功能修復、大腦代謝途徑調控、乃至於結合飲食與運動的非藥物型生活型態介入。整體而言，科學界已不再死守單一致病機制的「單一假說」（Single-hypothesis approach），而是了解到阿茲海默症的病理異質性，繼而轉向擁抱考量多重因素的「多重機制」模型。

診斷技術的典範轉移：抽血檢測將逐步取代高階腦部造影

要讓疾病修飾療法發揮最大功效，及早介入無疑是致勝關鍵。正因如此，能否在疾病發展的極早期精準抓出病灶，以及整體診斷流程所耗費的時間與成本，便無可避免地成為左右阿茲海默症新藥在商業市場普及率與臨床實務發展軌跡的核心變數。

長久以來，在臨床上若要確診阿茲海默症的病理特徵，患者往往只能面臨兩種艱難的選擇：一是進行腦部正子斷層造影，但其檢測費用昂貴、健保或私人保險的給付範圍嚴格受限，且基層醫療院所的設備普及率也嚴重不足；二是接受俗稱「抽脊髓水」的腰椎穿刺，這不僅有高度侵入性，更會為高齡患者帶來極大的生理不適與心理恐懼。所幸隨著利用血液生物標記（Blood-based biomarkers）的檢測技術突飛猛進，失智症診斷正迎來一場重大變革。現在醫師僅需透過常規抽血，監測血漿中 Aβ 蛋白比例及特定磷酸化 Tau 蛋白（如 p-tau217）的濃度變化，即可快速得出診斷，其準確度甚至足以媲美傳統高階的 PET 影像掃描與腦脊髓液化驗。

這項創新技術不僅大幅降低了醫療介入門檻，更催生出龐大的商業潛力。根據最新市場調查數據顯示，2026 年全球阿茲海默症血液生物標記診斷市場的整體規模接近 2 億美元左右；而展望未來，該市場預計將以高達 17.4% 的年複合成長率（CAGR）急速擴張，並有望於 2035 年飆升至逾 8.4 億美元¹⁶。從這股強大的成長動能可見，在全球高齡化趨勢持續的脈絡下，各國醫療體系對低侵入性、高精準度且具高成本效益的早期篩檢工具需求愈加殷切。

2026 年 3 月，阿茲海默症藥物研發基金會（ADDF）宣布啟動其「診斷加速器（Diagnostics Accelerator）」計畫的第 3 階段，加碼撥款 5,000 萬美元，用於支持新一代生物標記物的開發、探索創新的聯合療法、以及推動個人化精準醫療全面落實¹⁷。隨著阿茲海默症的診斷技術推陳出新，不僅讓更多患者有機會享用現有治療，也有助醫師或藥廠為患者配對合適的臨床試驗，進而提升收案效率、加速整個研發週期。

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從百億商機到在地現實：彌合用藥可及性鴻溝刻不容緩

全球阿茲海默症治療的市場版圖正在快速擴張，有分析估計，2026 年其規模將達到 51.1 億美元，並以每年約 9% 的穩健速度成長，有望於 2034 年增長至逾 101 億美元。然而，這份預測數據僅僅反映了現有藥物以當前普及率計算的結果，當中並未將一系列催化市場擴張的利多因素全面納入考量，包括未來可能取得藥證的 Tau 蛋白標靶療法和口服型疾病修飾藥物、以及因皮下注射起始劑量獲准而使受惠病患基數大幅上升等等。

雖然市場前景似乎一片看好，但在第一線醫療現場，病患的財務負擔與用藥可及性難題卻絕對不容忽視。將視角拉回台灣，雖然衛福部已先後核准 Lecanemab 與 Donanemab 上市，允許國內醫師正式開立處方。然而，目前這兩款劃時代抗體新藥皆尚未納入健保給付，意味著病患必須承擔龐大的全額自費壓力。以 18 個月的完整療程估算，光是藥費就高達約新台幣 150 萬元，而且還沒包含初期確診所需的高階檢測、以及治療期間為監控腦部副作用而必須定期進行的 MRI 檢查費用¹⁸。可想而知，這道嚴苛的財務門檻勢必將大多數病患擋在門外，使他們陷於「看得到，卻用不到（用不起）」的現實困境¹⁹。

除了高昂的自費負擔以外，從臨床實務角度出發，要推動新藥普及還面臨著基礎設施的考驗。目前醫師要準確篩選出符合用藥條件的患者（處於疾病早期，且已確認具備 Aβ 蛋白病理特徵者），必須仰賴先進的檢測器材與精密的分析儀器。而相關的硬體設施與專業判讀人力往往仍集中於資源充裕的醫學中心級醫院，形成實質應用上的侷限。因此，要推動阿茲海默症照護發展以應對超高齡社會的挑戰，產官學研醫界必須齊心協力，彌合「創新藥物獲准上市」與「病患實際用得起藥」之間的鴻溝。