美國食品藥物管理局 (FDA) 近期宣布重啟罕見兒科疾病優先審查憑證 (Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher, RPD PRV) 計畫，此舉在生醫界引起廣泛關注。該計畫旨在鼓勵藥廠投入罕見兒科疾病藥物的研發，透過提供優先審查憑證，加速創新療法上市，解決長期以來罕見兒科疾病藥物開發不足的困境。
RPD PRV 計畫緣起與運作機制
罕見疾病影響人數少，藥廠投入研發的商業誘因低。為了鼓勵藥廠開發罕見疾病藥物，美國於 1983 年通過《孤兒藥法案》(Orphan Drug Act)，提供稅收優惠、市場獨佔期等獎勵。然而，針對兒科罕見疾病，藥廠的研發意願仍然不足。因此，2007 年美國國會進一步設立 RPD PRV 計畫，作為對孤兒藥法案的補充。
RPD PRV 計畫的運作機制如下：
藥廠若成功開發並獲得 FDA 核准治療罕見兒科疾病的新藥，即可獲得一張優先審查憑證。該憑證可用於加速審查藥廠未來申請上市的任何一款新藥，大幅縮短審查時間，搶佔市場先機。此外，藥廠也可以將憑證出售給其他藥廠，從中獲利。
計畫一度暫停，重啟後能否延續成功？
RPD PRV 計畫並非永久性法案，需要定期由國會重新授權。由於對該計畫的成效和成本效益存在爭議，該計畫曾於 2020 年 9 月底到期暫停。儘管如此，在各方努力下，美國國會最終於 2024 年底重新授權該計畫，並進行了一些修正。
在計畫暫停前，RPD PRV 計畫已成功激勵了多款罕見兒科疾病藥物的開發。根據 FDA 的數據，截至 2020 年，該計畫已頒發超過 30 張優先審查憑證，促成了多種罕見兒科疾病的創新療法上市，包括治療神經母細胞瘤、龐貝氏症等嚴重疾病的藥物。這些藥物的上市，為罕見兒科疾病患者帶來了新的希望。
然而，RPD PRV 計畫也存在一些爭議。批評者認為，該計畫的成本過高，一張憑證的售價可達數億美元，最終可能轉嫁到藥價上，增加患者的負擔。此外，也有人質疑該計畫是否真正促進了創新，還是僅僅加速了已在研發中的藥物上市。
重啟後的挑戰與展望
此次 RPD PRV 計畫重啟，除了延續既有的獎勵機制外，也針對過去的爭議進行了一些修正。例如，新法案要求 FDA 更加透明地公開憑證的使用情況，並加強對計畫成效的評估。
儘管如此，RPD PRV 計畫重啟後仍面臨一些挑戰。首先，藥廠是否會積極響應，投入罕見兒科疾病藥物的研發，仍有待觀察。其次，如何平衡獎勵藥廠創新與控制藥價，避免患者負擔過重，也是一個重要的課題。
總體而言，美國 RPD PRV 計畫的重啟，對於罕見兒科疾病患者而言，無疑是一項利好消息。該計畫能否延續過去的成功，甚至更上一層樓，仍需持續關注。未來，政府、藥廠、學術界以及患者團體需要共同努力，確保該計畫能夠真正促進罕見兒科疾病藥物的開發，為患者帶來更多希望。
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原始資料來源: GO-AI-6號機 Date: February 5, 2026