慢性自發性蕁麻疹治療的新曙光

2025年9月30日，諾華（Novartis）宣布，其研發的Rhapsido®（remibrutinib）已獲得美國食品藥物管理局（FDA）的批准，用於治療對H1抗組織胺藥物反應不佳的成人慢性自發性蕁麻疹（CSU）。這項批准標誌著首個獲FDA核准的布魯頓酪胺酸激酶抑制劑（BTKi）用於治療CSU，為患者提供了一種全新的口服治療選擇。

Rhapsido的作用機制

Rhapsido是一種口服藥物，每日服用兩次，無需注射或實驗室監測。它通過靶向BTK來抑制組織胺和其他促炎介質的釋放，從而提供了一種獨特的CSU治療方法。BTK在肥大細胞和嗜鹼性球細胞中高親和力IgE受體（FcεRI）下游的活化過程中扮演關鍵角色，進而導致組織胺和其他促炎介質的釋放，引發CSU的症狀。此外，BTK的活化也與慢性自發性蕁麻疹中B細胞產生自體抗體有關。

臨床試驗數據支持

FDA對Rhapsido的批准是基於兩項III期臨床試驗REMIX-1（NCT05030311）和REMIX-2（NCT05032157）的數據。這些試驗評估了remibrutinib作為對第二代H1抗組織胺反應不佳的CSU患者的附加治療的療效、安全性和不良反應（AE）概況，劑量為每日兩次25毫克。

試驗設計

REMIX-1和REMIX-2都是多中心、雙盲、隨機、安慰劑對照試驗。試驗包括一個不超過四周的篩查期；一個為期24周的雙盲、安慰劑對照治療期，之後是一個為期28周的開放標籤治療期；最後，在未退出或繼續參與延伸試驗的患者中，有一個為期四周的無治療追蹤期。24周後，安慰劑組的患者轉為接受remibrutinib治療。

主要結果

症狀改善：

在為期12周的治療後，remibrutinib組在瘙癢、蕁麻疹和每周蕁麻疹活動評分方面，相較於安慰劑組，顯示出更顯著的改善。

疾病控制：

接受remibrutinib治療的患者中，有顯著比例在第2周和第12周時達到良好控制的疾病狀態（UAS7≤6），且約有三分之一的患者在第12周時完全沒有瘙癢和蕁麻疹。

UAS7評分變化：

REMIX-1試驗中，remibrutinib組的UAS7評分從基線到第12周的最小平方平均變化為-20.0±0.7，而安慰劑組為-13.8±1.0（P<0.001）；REMIX-2試驗中，remibrutinib組為-19.4±0.7，安慰劑組為-11.7±0.9（P<0.001）。

達到UAS7≤6的患者比例：

在第12周，remibrutinib組中達到UAS7≤6的患者比例顯著高於安慰劑組（REMIX-1：

49.8% vs. 24.8% [P<0.001]；REMIX-2：46.8% vs. 19.6% [P<0.001]）。

達到UAS7=0的患者比例：

在第12周，remibrutinib組中達到UAS7=0的患者比例顯著高於安慰劑組（REMIX-1：

31.1% vs. 10.5% [P<0.001]；REMIX-2：27.9% vs. 6.5% [P<0.001]）。

安全性：

remibrutinib顯示出良好的安全性，無需實驗室監測。最常見的不良事件（發生率≥3%）包括鼻塞、喉嚨痛、鼻咽炎、出血、頭痛、噁心和腹痛。

不良事件

在安全性方面，兩個試驗中，remibrutinib組和安慰劑組的任何不良事件和嚴重不良事件的百分比相似。然而，3.8%的remibrutinib組患者出現了瘀點，而安慰劑組為0.3%。remibrutinib組中最常見的不良事件包括COVID-19（10.7% vs 11.4%）、鼻咽炎（6.6% vs 4.6%）、頭痛（6.3% vs 6.2%）、瘀點（3.8% vs 0.3%）、泌尿道感染（3.1% vs 2.6%）和蕁麻疹（2.5% vs 4.9%）。

專家觀點

Endeavor Health的過敏症和免疫學家、芝加哥大學普利茲克醫學院的臨床副教授和REMIX試驗研究員Giselle Mosnaim醫學博士表示：

「remibrutinib的批准是CSU護理的一個重要進展。它能迅速減輕症狀，使患者能夠控制他們每天經歷的蕁麻疹和瘙癢。這是非常重要的，因為它擴展了現有的注射治療方法，並為患者提供了一種可以輕鬆融入他們日常生活的口服選擇。」

過敏和哮喘網絡的首席執行官Lynda Mitchell表示：

「許多CSU患者感到不被理解，並滿足於不能完全滿足他們需求的治療方法。我們支持新的治療選擇，使患者能夠選擇最適合自己的方法。這種方便的新口服療法提供了一種有希望的新方法來管理CSU，並可能改善那些患有這種具有挑戰性的疾病的人的日常生活。」

CSU的影響

CSU是一種慢性炎症性皮膚病，會嚴重影響患者的生活品質。患者通常會出現瘙癢性蕁麻疹和/或面部、喉嚨、手和腳的深層組織腫脹，持續超過六周。據估計，全球約有4000萬人患有CSU，主要集中在20至40歲之間。這種疾病可能導致情緒困擾、睡眠不足、焦慮、抑鬱和工作效率下降。在美國，約有170萬人患有CSU，其中超過一半的人即使增加抗組織胺藥物的劑量，症狀仍然存在。

諾華的承諾

諾華是一家創新型藥品公司，致力於重新構想醫學，以改善和延長人們的生命。該公司的藥品惠及全球近3億人。諾華正在對多種免疫相關疾病進行remibrutinib的臨床試驗，包括慢性誘導性蕁麻疹（CIndU）、化膿性汗腺炎（HS）和食物過敏。

結論

Rhapsido的獲批為慢性自發性蕁麻疹患者提供了一種新的、有效的口服治療選擇，特別是對於那些對傳統抗組織胺藥物反應不佳的患者。其獨特的作用機制和良好的安全性，使其成為CSU治療領域的一個重要進展。隨著諾華繼續推進remibrutinib在其他免疫相關疾病中的研究，我們有理由期待這種藥物在未來能夠為更多患者帶來福音。

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