近年來，藥廠面臨新藥開發成本高昂、成功率低的挑戰，降低研發風險成為各大藥廠的首要目標。瑞士藥廠諾華（Novartis）近年來積極擴展在RNA干擾（RNAi）技術領域的布局，顯示其將RNAi視為降低藥物開發風險的重要策略。諾華執行長納拉辛漢（Vas Narasimhan）在近期的訪談中強調，透過RNAi技術，諾華能夠更精準地鎖定疾病基因，提高藥物開發的成功率。

RNAi技術的優勢：精準、高效、潛力無窮

RNAi是一種基因沉默技術，透過引入與特定mRNA互補的小分子RNA，阻止該mRNA的轉譯，從而抑制特定蛋白質的產生。相較於傳統的小分子藥物或抗體藥物，RNAi技術具有以下優勢：

高度靶向性：

RNAi可以精準地針對特定基因，減少對其他組織或器官的影響，降低副作用的風險。

高效性：

RNAi能夠有效地抑制目標基因的表達，達到治療疾病的目的。

廣泛的應用潛力：

RNAi技術可用於治療多種疾病，包括遺傳性疾病、癌症、感染性疾病等。

諾華的RNAi布局：合作、投資、自主研發

諾華近年來透過多種方式擴展其在RNAi領域的布局：

策略合作：

諾華與多家RNAi技術公司建立了合作關係，例如與Alnylam Pharmaceuticals合作開發治療心血管疾病的RNAi藥物Leqvio (inclisiran)。Leqvio已獲得美國FDA批准，用於降低成人動脈粥樣硬化性心血管疾病患者的低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）。

投資併購：

諾華積極投資RNAi技術公司，例如投資Dicerna Pharmaceuticals，以擴充其RNAi技術平台。雖然最終Dicerna被諾和諾德收購，但顯示了諾華對RNAi技術的濃厚興趣。

自主研發：

諾華也在積極建立自身的RNAi研發能力，開發具有自主知識產權的RNAi藥物。

降低研發風險：諾華的戰略考量

納拉辛漢強調，降低研發風險是諾華加碼RNAi技術的主要考量。傳統藥物開發的成功率往往很低，從臨床前研究到藥物上市，平均成功率僅為10%左右。而RNAi技術由於其高度靶向性和高效性，有望提高藥物開發的成功率。

此外，RNAi技術還可以縮短藥物開發的週期。由於RNAi藥物的作用機制相對簡單，可以更快地進入臨床試驗階段。這意味著藥廠可以更快地獲得臨床數據，評估藥物的有效性和安全性，從而降低研發風險。

RNAi技術的挑戰與展望

儘管RNAi技術具有諸多優勢，但也面臨一些挑戰：

遞送問題：

如何將RNAi藥物有效地遞送到目標細胞仍然是一個挑戰。目前，許多RNAi藥物需要透過特殊的遞送系統才能發揮作用。

脫靶效應：

RNAi藥物可能會產生脫靶效應，影響非目標基因的表達。

免疫原性：

RNAi藥物可能會引起免疫反應，導致藥物失效或產生不良反應。

儘管存在這些挑戰，但隨著技術的不斷發展，RNAi技術的應用前景仍然十分廣闊。未來，隨著遞送技術的改進、脫靶效應的降低以及免疫原性的控制，RNAi技術有望在更多疾病的治療中發揮重要作用。

總結與研判

諾華加碼RNAi技術，反映了藥廠在面對高昂研發成本和低成功率的壓力下，積極尋求降低風險的策略。RNAi技術以其精準、高效的特性，為藥物開發帶來了新的可能性。儘管目前RNAi技術仍面臨一些挑戰，但隨著技術的進步，其在疾病治療領域的應用前景值得期待。諾華的積極布局，預示著RNAi技術將在未來藥物開發中扮演更重要的角色，並可能引領新一波的藥物研發浪潮。

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原始資料來源: GO-AI-6號機 Date: January 23, 2026