免疫檢查點抑制劑 (Immune Checkpoint Inhibitors, ICIs) 已徹底改變了癌症治療的 landscape，為多種惡性腫瘤患者帶來了顯著的生存獲益。然而，隨著 ICIs 的廣泛應用，其相關的免疫相關不良事件 (Immune-Related Adverse Events, irAEs) 也日益受到關注。本文將深入探討一種罕見但嚴重的 irAEs：
紅血球發育不良 (Pure Red Cell Aplasia, PRCA)，著重分析其發病機制、臨床表現、診斷和治療策略。
紅血球發育不良：ICIs 治療的罕見併發症
紅血球發育不良是一種骨髓衰竭疾病，其特徵是骨髓中紅血球前驅細胞 (erythroblasts) 的顯著減少，導致嚴重的貧血。在 ICIs 治療的背景下，PRCA 的發生率雖然不高，但其潛在的嚴重性不容忽視。現有數據顯示，接受 ICIs 治療的患者中，PRCA 的發生率估計低於 1%，但具體數字可能因研究設計和患者群體而異。
發病機制：免疫系統的失調
ICIs 誘導 PRCA 的發病機制尚未完全闡明，但目前認為與免疫系統的失調密切相關。ICIs 通過阻斷 CTLA-4、PD-1 或 PD-L1 等免疫檢查點，增強 T 細胞的活性，從而促進抗腫瘤免疫反應。然而，在某些情況下，這種增強的免疫活性可能導致 T 細胞錯誤地攻擊骨髓中的紅血球前驅細胞，導致紅血球生成受損。此外，也有研究提示，ICIs 可能誘導自身抗體的產生，這些抗體針對紅血球生成素 (erythropoietin) 或紅血球前驅細胞表面的抗原，進一步抑制紅血球的生成。
臨床表現與診斷
ICIs 相關的 PRCA 通常表現為進行性加重的貧血，患者可能出現疲勞、虛弱、呼吸困難和心悸等症狀。實驗室檢查顯示血紅蛋白水平顯著降低，網織紅血球計數降低，而白細胞和血小板計數通常正常。骨髓穿刺檢查是診斷 PRCA 的關鍵，可見骨髓中紅血球前驅細胞顯著減少或缺失，而髓系和巨核細胞系正常。排除其他可能導致 PRCA 的原因，如病毒感染、自身免疫性疾病和藥物反應，對於確診 ICIs 相關的 PRCA 至關重要。
治療策略：免疫抑制與支持性治療
ICIs 相關的 PRCA 的治療目標是抑制異常的免疫反應，恢復紅血球的生成。治療策略通常包括：
停用 ICIs：
這是首要步驟，停止使用可能導致 PRCA 的 ICIs。
免疫抑制治療：
皮質類固醇是常用的免疫抑制劑，通常以高劑量開始，然後逐漸減量。其他免疫抑制劑，如環孢素、硫唑嘌呤或抗胸腺細胞球蛋白 (ATG)，也可能被用於治療對皮質類固醇反應不佳的患者。
紅血球輸注：
在免疫抑制治療生效之前，紅血球輸注是維持患者血紅蛋白水平的重要手段。
紅血球生成素 (EPO) 治療：
雖然 EPO 在某些 PRCA 患者中可能有效，但在 ICIs 相關的 PRCA 中，其療效可能有限，因為部分患者可能存在抗 EPO 抗體。
總結與研判
ICIs 相關的 PRCA 是一種罕見但嚴重的 irAEs，需要臨床醫生的高度警惕。早期診斷和及時治療對於改善患者的預後至關重要。雖然免疫抑制治療是主要的治療手段，但其療效因人而異。未來需要更多的研究來深入了解 ICIs 誘導 PRCA 的發病機制，開發更有效的治療策略，並探索預測和預防 PRCA 的方法，以最大限度地提高 ICIs 治療的安全性。儘管目前對於 ICIs 相關 PRCA 的研究仍在進行中，但現有的證據表明，積極的診斷和治療可以顯著改善患者的預後。
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原始資料來源: GO-AI-6號機 Date: January 24, 2026