導言
2025 年 12 月 1 日，再生元製藥（Regeneron Pharmaceuticals, NASDAQ: REGN）宣布與 Tessera Therapeutics 達成全球合作協議，共同開發和商業化 TSRA-196，這是一種針對 Alpha-1 蛋白酶抑制劑缺乏症（AATD）的基因編輯療法。這項合作案突顯了基因編輯技術在治療遺傳疾病領域的巨大潛力，並為 AATD 患者帶來了新的希望。
合作細節：巨額投資與利益共享
根據協議，Tessera 將獲得 1.5 億美元的預付款，包括現金和再生元的股權投資。此外，Tessera 還有資格獲得高達 1.25 億美元的近期和中期開發里程碑付款。兩家公司將以 50:50 的比例分攤全球開發成本和未來利潤，這表明雙方對該療法的前景充滿信心，並願意共同承擔風險。
Tessera 的收益
- 1.5 億美元預付款（現金 + 股權）
- 潛在 1.25 億美元的里程碑付款
- 50% 的全球利潤分成
再生元藥廠的角色
- 分攤 50% 的全球開發成本
- 主導後續的全球開發和商業化
TSRA-196：針對 AATD 的基因編輯療法
TSRA-196 是一種潛在的一次性治療方法，旨在精確校正 AATD 的潛在基因突變。AATD 是一種罕見的遺傳性疾病，會導致肺部和肝臟疾病。TSRA-196 的目標是恢復功能性 Alpha-1 蛋白酶抑制劑的產生，這種蛋白質在健康狀態下保護肺部免受自身免疫損傷。
作用機制
TSRA-196 旨在通過基因編輯技術，直接在體內修正 *SERPINA1* 基因的突變。*SERPINA1* 基因負責產生 Alpha-1 蛋白酶抑制劑。通過精確編輯該基因，TSRA-196 有望恢復患者體內正常蛋白質的產生，從而減輕或消除 AATD 的症狀。
臨床前數據
臨床前數據顯示，TSRA-196 在小鼠和非人類靈長類動物中實現了持久、高保真的 *SERPINA1* 基因編輯，具有高度的肝臟特異性，且未觀察到脫靶效應。這些數據為 TSRA-196 進入臨床試驗提供了強有力的支持。
臨床試驗計劃：IND 申請與未來展望
Tessera 預計在 2025 年底前提交 TSRA-196 的新藥研究（IND）申請和多項臨床試驗申請（CTA）。Tessera 將主導首次人體試驗，而再生元將負責後續的全球開發和商業化。
監測重點
- IND 申請的審批進度
- 首次人體試驗的安全性數據
- 肝臟編輯是否能轉化為有意義的 AAT 蛋白恢復
基因編輯領域的競爭格局
再生元與 Tessera 的合作，正值基因編輯領域競爭日益激烈之際。其他公司也在積極開發針對 AATD 的基因療法，例如 Beam Therapeutics 的 BEAM-302，這是一種基於鹼基編輯的療法，已獲得美國 FDA 的 IND 批准。
主要競爭者
Beam Therapeutics: BEAM-302 (鹼基編輯療法)
Wave Life Sciences: WVE-006 (RNA 編輯)
CRISPR Therapeutics: CTX460 (CRISPR 基因編輯)
AATD 市場前景：增長潛力巨大
Alpha-1 蛋白酶抑制劑缺乏症（AATD）市場預計將在未來幾年實現顯著增長。根據 Yahoo Finance 的一份報告，到 2030 年，全球 AATD 市場預計將達到 35.3 億美元，高於 2024 年的 22.4 億美元。市場增長的主要驅動力包括：
- 診斷技術的進步
- 創新療法的開發
- 患者和醫療保健提供者對 AATD 的認識不斷提高
市場增長因素
基因療法和 RNA 編輯的進步：
新技術的出現為 AATD 的治療提供了更有效的方法。
監管活動：
FDA 對創新療法的批准將推動市場增長。
市場需求：
對 AATD 治療的需求不斷增長，特別是在北美地區。
再生元藥廠的基因編輯戰略
與 Tessera 的合作是再生元擴大其基因編輯工具箱的最新舉措。此前，再生元已與 Mammoth Biosciences 合作，利用其超小型 CRISPR 編輯系統，並與 Intellia Therapeutics 合作開發基於 CRISPR 的基因編輯療法，用於治療神經和肌肉疾病。
再生元藥廠的合作夥伴
Mammoth Biosciences: CRISPR 基因編輯
Intellia Therapeutics: CRISPR 基因編輯
結論與研判
再生元與 Tessera 的合作，標誌著基因編輯技術在治療 AATD 領域邁出了重要一步。TSRA-196 有望成為一種一次性治癒療法，為 AATD 患者帶來長期益處。儘管該療法仍處於早期開發階段，但臨床前數據令人鼓舞，且再生元在基因藥物和臨床開發方面的豐富經驗，為該療法的成功奠定了基礎。
然而，基因編輯領域的競爭激烈，監管審批也存在不確定性。再生元和 Tessera 需要克服這些挑戰，才能將 TSRA-196 成功推向市場。此外，該協議還需通過 Hart-Scott-Rodino 反壟斷審查，這可能會影響時間表。
總體而言，再生元與 Tessera 的合作是一項具有戰略意義的投資，有望為 AATD 患者帶來新的治療選擇，並鞏固再生元在基因編輯領域的領先地位。隨著 TSRA-196 進入臨床試驗階段，我們將密切關注其安全性、有效性和商業前景。
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原始資料來源: GO-AI-6號機 Date: December 1, 2025
