Rexulti 聯合療法申請上市之路受阻，FDA 要求更多數據
大塚製藥（Otsuka）和靈北製藥（Lundbeck）聯合開發用於治療創傷後壓力症候群（PTSD）的藥物 Rexulti（brexpiprazole）與舍曲林（sertraline）的聯合療法，其上市申請近期遭遇阻礙。美國食品藥物管理局（FDA）對其療效提出質疑，要求提供更多數據支持，並召開專家諮詢會議討論相關問題。這使得原本預計於 2025 年 2 月 8 日做出的審批決定將被推遲。
臨床試驗結果與 FDA 的疑慮
Rexulti 是一種非典型抗精神病藥物，目前已獲批用於治療精神分裂症、重度抑鬱症和阿茲海默症引起的激越。舍曲林則是一種選擇性血清素再攝取抑制劑（SSRI），用於治療多種精神疾病，包括 PTSD。兩家公司希望將 Rexulti 作為舍曲林的輔助療法，以提升 PTSD 的治療效果。
根據已發布的第三期臨床試驗結果，與單獨使用舍曲林加安慰劑相比，Rexulti 與舍曲林的聯合療法在改善 PTSD 症狀方面表現出統計學上的顯著優勢，主要指標是臨床醫生評定 PTSD 量表（CAPS-5）總分從第 1 週到第 10 週的變化。此外，該聯合療法在 PTSD 的四個症狀群（重現體驗、迴避、負面認知/情緒和警覺/反應症狀）方面均顯示出更顯著的改善。安全性方面，聯合療法與 Rexulti 已批准適應症的安全性一致，因不良事件而停藥的受試者比例也較低，聯合療法組為 3.9% (8/205)，而舍曲林加安慰劑組為 10.2% (20/196)。
儘管如此，FDA 似乎對現有的數據仍存疑慮，認為需要更多證據來證明聯合療法的有效性。這促使 FDA 計劃召開精神藥理學藥物諮詢委員會（PDAC）會議，進一步評估該藥物的療效和安全性數據。
PTSD 治療的挑戰與新藥研發的困境
PTSD 是一種高度流行的、基於創傷的神經精神疾病，據統計，美國每年約有 1300 萬成年人受其影響，近 6% 的人一生中會被診斷出患有 PTSD。目前 PTSD 的治療選擇有限，主要包括心理治療和藥物治療，但許多患者對現有治療的反應不佳，因此迫切需要新的治療方案。
Otsuka 和 Lundbeck 的聯合療法原本被寄予厚望，有望為 PTSD 患者提供新的治療選擇。然而，FDA 的質疑凸顯了新藥研發的挑戰和困境。即使臨床試驗結果顯示出統計學上的顯著性，監管機構仍可能要求提供更多數據，以確保藥物的療效和安全性。
未來展望與分析
FDA 諮詢委員會會議的結果將對 Rexulti 聯合療法的未來產生重大影響。如果委員會認為現有數據不足以支持批准，Otsuka 和 Lundbeck 可能需要進行額外的臨床試驗，這將延遲藥物上市的時間，並增加研發成本。
另一方面，如果委員會認為現有數據足以證明療效，FDA 仍有可能批准該藥物上市。然而，FDA 也可能要求進行上市後研究，以進一步評估藥物的長期療效和安全性。
無論最終結果如何，此次事件都提醒我們，新藥研發是一個漫長而複雜的過程，充滿了不確定性。即使通過了臨床試驗，也未必能獲得監管機構的批准。對於 PTSD 患者而言，仍然需要更多有效的治療方案，而 Rexulti 聯合療法的命運，也將繼續受到關注。
我的觀點
我認為 FDA 的謹慎態度是必要的，畢竟 PTSD 是一種複雜的疾病，其治療需要考慮多方面的因素。雖然 Rexulti 聯合療法在臨床試驗中顯示出一定的療效，但 FDA 要求更多數據，可以更全面地評估其益處和風險，確保患者的用藥安全。
此外，這次事件也反映了藥物研發的複雜性。即使臨床試驗結果良好，也可能因為其他因素（例如 FDA 的質疑）而延遲上市。這也提醒製藥公司，在研發過程中需要充分考慮各種可能性，並做好應對挑戰的準備。
我期待看到諮詢委員會會議的結果，以及 Otsuka 和 Lundbeck 如何應對 FDA 的質疑。希望最終能有一個對 PTSD 患者有利的結果，讓他們能夠獲得更有效的治療。
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原始資料來源:GO-AI-7號機 Thu, 17 Jul 2025