癌症藥物研發耗時費力，如何有效縮短研發時程並提升成功率，一直是產官學界共同努力的目標。近年來，真實世界數據（Real-World Data, RWD）和真實世界證據（Real-World Evidence, RWE）的興起，為腫瘤學藥物研發帶來新的契機，有望在藥物研發與真實臨床需求之間搭建橋樑。
傳統的臨床試驗往往樣本數有限，受試者條件嚴格，難以完全反映真實世界的患者情況。真實世界數據，例如來自電子病歷、醫療保險數據、疾病登記庫和數位健康科技等日常收集的患者健康資訊，則能提供更廣泛、更多樣化的患者數據。通過適當的分析方法，這些數據可以轉化為真實世界證據，用於評估藥物的有效性、安全性以及患者的實際治療結果，彌補傳統臨床試驗的不足。
真實世界數據的應用與挑戰
真實世界數據在腫瘤學藥物研發中有多種應用潛力：
* 加速藥物研發： RWE 可用於支持新藥適應症的批准，或滿足藥物上市後的研究要求，縮短藥物上市時間。
擴大研究人群：
RWD 能夠涵蓋更廣泛的患者群體，包括老年人、合併症患者等在傳統臨床試驗中代表性不足的族群，提供更具代表性的研究結果。
評估藥物長期療效和安全性：
RWD 可用於追蹤患者長期用藥後的療效和安全性，提供更全面的藥物資訊。
研究罕見癌症：
對於罕見癌症，由於難以招募足夠的臨床試驗參與者，RWD 可提供重要的研究數據。
支持醫療決策：
RWE 可協助臨床醫生根據患者的個體情況制定更精準的治療方案。
然而，真實世界數據的應用也面臨諸多挑戰：
數據異質性：
不同來源的 RWD 在數據格式、收集方法和品質上存在差異，需要進行標準化處理。
數據完整性：
RWD 可能存在數據缺失或不完整的情況，需要開發有效的數據填補和分析方法。
因果推論：
從 RWD 中推斷因果關係需要嚴謹的統計方法，以避免混淆因素的影響。
數據隱私和安全：
使用 RWD 需要遵守相關的數據隱私和安全法規。
克服挑戰，發揮真實世界數據的潛力
為了充分發揮真實世界數據的潛力，需要採取以下策略：
建立數據標準：
制定統一的數據定義和收集標準，提高數據的互通性和可比性。
開發新的分析方法：
發展更先進的統計方法，例如因果推論方法，以應對 RWD 的複雜性和異質性。
加強數據共享和合作：
促進不同機構之間的數據共享和合作，擴大 RWD 的樣本量和代表性。
重視數據隱私和安全：
建立健全的數據管理機制，確保患者數據的隱私和安全。
總體觀點與看法
真實世界數據和真實世界證據的應用，為腫瘤學藥物研發開啟了新的篇章。雖然仍面臨一些挑戰，但隨著數據標準化、分析方法的進步以及數據共享合作的加強，RWD 和 RWE 將在藥物研發、臨床決策和改善患者預後方面發揮越來越重要的作用。
我們需要積極探索和應用真實世界數據，並持續改進相關方法學，才能真正搭建起連接藥物研發與臨床需求的橋樑，最終造福更多癌症患者。這需要產官學研各界共同努力，建立一個規範、透明、高效的真實世界數據應用生態系統。
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原始資料來源:GO-AI-7號機 Mon, 07 Jul 2025
