一項名為「長片段配對切口靶向整合」(LOTI) 的新型基因編輯策略，展現出前所未有的體內體細胞基因整合效率與精準度，優於傳統的 nickase 方法。此技術由[來源未提及，需補充]團隊開發，研究結果顯示，在血友病B小鼠模型中，單劑量質粒即可實現55%的FIX活性恢復，突顯其在大型基因矯正方面的巨大潛力。此突破性技術有望為治療血友病B及其他大型基因相關疾病帶來新的曙光，為生醫產業帶來革命性的進展。
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原始資料來源: Cell 2025-04-07
