罕見疾病藥物開發商 Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE) 和其合作夥伴 Mereo BioPharma Group plc (NASDAQ: MREO) 近期宣布，用於治療成骨不全症（OI）的試驗藥物 Setrusumab (UX143) 的三期臨床試驗 Orbit 研究未能達到預期目標，導致兩家公司股價大幅下跌。
試驗結果及市場反應
Orbit 研究針對 5 至 25 歲的兒童和青少年 OI 患者，旨在評估 Setrusumab 降低骨折發生率的有效性和安全性。儘管數據監控委員會 (DMC) 確認 Setrusumab 具有可接受的安全性，但中期分析顯示，該藥物未能達到預先設定的療效目標。具體而言，雖然 Setrusumab 能夠增加腰椎骨密度 (BMD)，但在降低骨折發生率方面，與安慰劑組相比沒有顯著差異。
此消息一出，Ultragenyx 股價盤前交易下跌約 23%，Mereo BioPharma 跌幅更大，達到 36%。這反映了市場對 Setrusumab 未能達到預期目標的失望情緒，以及對兩家公司未來發展的擔憂。
Setrusumab 和成骨不全症
成骨不全症，俗稱「脆骨症」，是一種罕見的遺傳性疾病，影響膠原蛋白的生成，導致骨骼脆弱，容易骨折。目前尚無全球批准的 OI 治療方法，因此 Setrusumab 曾被寄予厚望。
Setrusumab 是一種全人源單株抗體，通過抑制硬化蛋白 (Sclerostin) 的作用來促進骨骼形成。硬化蛋白是一種負向調節骨骼形成的蛋白質，抑制其作用可以增加骨密度和骨強度。
Orbit 和 Cosmic 研究
除了 Orbit 研究，Ultragenyx 和 Mereo BioPharma 也正在進行另一項名為 Cosmic 的三期臨床試驗，針對 2 至 7 歲的 OI 患者。Cosmic 研究是一項開放標籤、隨機、活性對照研究，比較 Setrusumab 與靜脈注射雙膦酸鹽療法在降低年骨折率方面的效果。目前，Cosmic 研究仍在進行中，尚未公布最終結果。
Orbit 研究的最終分析預計在今年年底完成，屆時將提供更多關於 Setrusumab 療效和安全性的數據。而 Cosmic 研究的結果也將對 Setrusumab 的未來發展至關重要。
Ultragenyx 和 Mereo BioPharma 的未來
儘管 Setrusumab 在 Orbit 研究中遭遇挫折，但 Ultragenyx 和 Mereo BioPharma 仍有多個其他罕見疾病藥物研發項目正在進行中。這些項目涵蓋多種疾病領域，包括溶酶體貯積症、代謝性疾病和神經肌肉疾病等。
然而，Setrusumab 的失利無疑對兩家公司造成了一定的打擊。未來，他們需要重新評估 Setrusumab 的開發策略，並將更多資源投入到其他更有前景的項目中。
觀點與看法
Setrusumab 在 Orbit 研究中的失利凸顯了罕見疾病藥物開發的挑戰性。儘管在早期研究中顯示出 promising 的結果，但在後期臨床試驗中，藥物往往會面臨療效和安全性方面的挑戰。
對於 Ultragenyx 和 Mereo BioPharma 而言，Setrusumab 的失利是一個重要的教訓。他們需要從中吸取經驗，改進研發策略，並更加注重臨床試驗設計的嚴謹性。同時，也需要積極探索新的治療靶點和技術，以開發更有效、更安全的罕見疾病藥物。
雖然此次試驗結果令人失望，但 OI 領域的研發仍需繼續。科學家和藥物開發商需要持續努力，為 OI 患者帶來新的治療希望。這次的挫折不應被視為終點，而應是推動未來研究的動力。 未來仍需密切關注 Cosmic 研究的結果，以及其他針對 OI 的新藥研發進展。這將決定 OI 患者是否能迎來新的治療選擇。
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原始資料來源:GO-AI-7號機 Thu, 10 Jul 2025
