非侵入性肝臟纖維化評估技術獲認可，MASH藥物研發迎來新紀元

美國食品藥物管理局（FDA）接受Echosens公司以振動控制瞬時彈性成像技術（VCTE）測量肝臟硬度（LSM）作為代謝功能障礙相關脂肪性肝炎（MASH）臨床試驗潛在替代終點的意向書，這對MASH藥物開發領域來說是一個關鍵性的發展。此舉意味著FDA認可VCTE作為評估中重度纖維化非肝硬化MASH患者的替代終點，具有預測全因死亡率或肝臟相關事件的可能性。

傳統上，肝臟活檢一直是評估肝臟纖維化的金標準，但其侵入性、取樣變異性、操作風險以及患者接受度低等缺點，限制了MASH藥物開發的進展。VCTE技術的優勢在於其非侵入性，可以避免肝臟活檢的風險和不適，同時提供連續、量化的數據，提高檢測治療效果的靈敏度。FDA的這一決定，預示著MASH藥物研發將告別肝臟活檢時代，迎來非侵入性診斷的新紀元。

VCTE技術的優勢與潛力

VCTE技術利用特定頻率的振動波穿透肝臟組織，測量肝臟硬度，進而評估肝臟纖維化的程度。與肝臟活檢相比，VCTE具有以下優勢：

非侵入性：

無需穿刺肝臟，降低了患者的風險和不適感，提高了患者的依從性和試驗的招募率。

可重複性：

可多次重複測量，動態監測疾病進展和治療反應，提供更全面的數據。

便捷性：

操作簡便，檢測時間短，可在門診進行，方便患者和醫生。

成本效益：

相比肝臟活檢，VCTE的成本更低，更具經濟效益。

FDA接受VCTE作為潛在替代終點，意味著未來的MASH臨床試驗可以採用VCTE技術來評估藥物療效，從而：

擴大試驗規模：

提高患者招募和保留率，使試驗更具代表性。

提供更精確的數據：

連續、量化的數據可以提高檢測治療效果的靈敏度。

縮短研發週期：

加快數據讀取和監管決策，加速新藥上市。

對MASH藥物研發的影響

目前，MASH的治療藥物研發管線正在迅速擴展，包括GLP-1受體激動劑、FGF21類似物、PPAR調節劑和THR-β激動劑等。FDA對VCTE的認可，將為這些新藥的評估和批准提供一個重要的生物標記物資格途徑，有望加速MASH新藥的研發進程，造福更多患者。

Echosens公司及FibroScan系統的受益

Echosens公司是FibroScan診斷系統的開發商，該系統通過VCTE技術測量LSM。FDA的決定無疑將鞏固Echosens在該領域的領先地位，吸引更多藥物開發商採用其技術，加速藥物上市。目前，Echosens已與勃林格殷格翰、諾和諾德和Inventiva等公司建立了合作夥伴關係，預計未來將吸引更多合作夥伴。

藥物開發商的策略調整

禮來公司近期宣布將開展tirzepatide和retratutide治療代謝功能障礙相關脂肪性肝病（MASLD）的三期臨床試驗，並採用非侵入性方法招募患者。這表明大型藥企已開始積極擁抱非侵入性診斷技術。雖然禮來是否會採用VCTE技術還有待觀察，但FDA的決定無疑與該公司的計劃相符，可能為其藥物提供加速批准的途徑。

總結與展望

FDA接受VCTE作為MASH臨床試驗的潛在替代終點，是MASH藥物研發領域的一個里程碑事件。這標誌著非侵入性診斷技術在藥物開發中的重要性日益凸顯，也為MASH患者帶來了新的希望。隨著VCTE技術的進一步發展和應用，相信未來會有更多有效的MASH治療藥物問世，改善患者的預後。

我的觀點FDA的這項決定具有深遠的意義，它不僅加速了MASH藥物開發的進程，也推動了肝臟疾病診斷領域的發展。非侵入性診斷技術的應用，將使臨床試驗更加高效、安全和以患者為中心。同時，這也提醒我們，監管科學、生物標記物驗證和治療創新必須齊頭並進，才能改變複雜代謝疾病的發展軌跡。我認為，VCTE技術的應用將在未來幾年內顯著改變MASH的治療格局，並為其他肝臟疾病的診斷和治療提供新的思路。隨著更多臨床數據的積累和研究的深入，VCTE技術的應用範圍將進一步擴大，為更多患者帶來福音。

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原始資料來源: GO-AI-6號機 Date: September 1, 2025