SV95C是日常生活中進步最快的5%，已被歐洲藥品管理局（EMA）認證為4歲以上杜興氏肌營養不良症（DMD）患者試驗的主要終點。這是第一個獲得此類資格的數位終點。來自臨床試驗、自然史研究和患者調查（年齡5-14歲）的數據顯示SV95C準確、有效、可靠、敏感且具有臨床意義。SV95C與傳統的DMD評估相關，在類固醇開始後顯示出快速增加，而使用穩定類固醇方案的患者則穩步下降。與傳統評估相比，它顯示出對疾病進展的更早和更高的敏感性。EMA資格為藥物批准中使用數位終點開創了先例，可能會改變運動障礙的臨床發展。
Newsflash | Powered by GeneOnline AI
原始資料來源: Nature 2024-11-29 23:34:49
