聚焦製造擴張與臨床落地：第 4 屆亞洲 CGT 創新與應用大會於首爾圓滿落幕

由 Global Engage 主辦的「第 4 屆亞洲細胞與基因療法創新與應用大會」（4th CGT Innovation & Access Congress Asia，以下簡稱「CGT 大會」）已於 4 月 9 至 10 日盛大舉行。全球業界領袖、製藥企業高層、CDMO 業者、研究人員與學術界菁英齊聚韓國首爾，共同探討跨領域合作如何形塑細胞與基因療法（CGT）的未來。

根據市調機構 The Business Research Company 的預測，全球 CGT 市場正處於高速擴張階段，市場規模預計將從 2025 年的 213 億美元躍升至 2026 年的 262 億美元，到 2030 年更將飆升至近 606 億美元，年複合成長率約 23%，當中亞太地區已成為全球成長最快的板塊¹。基礎科學的突破固然是這波成長的關鍵推手，但是將創新技術有效落實到產業與醫療系統中的強大執行力同樣不可或缺。隨著亞太地區 CGT 產業邁入關鍵成熟期，如今焦點已不再侷限於探索科學上的可能性，而是更看重如何將研究成果轉化為能穩定量產、且能在臨床醫學中廣泛使用的常規治療方案。

法規思維翻轉，從被動把關走向主動建構產業生態系

綜觀本次 CGT 大會的各項討論，亞太區監管機構的定位已出現明顯轉變。過去法規單位主要負責被動審查與嚴格把關，但近年來他們開始扮演更積極的角色，成為構築整體產業生態系、協助 CGT 療法落地的重要基石。舉例來說，韓國於 2025 年上路的《先進再生生物法》（Advanced Regenerative Bio Act）修正案充分展現了這種新思維²。根據韓國保健福祉部發布的最新指引，新版法規大幅放寬了先進療法的適用資格，不再將受惠對象侷限於極高風險的重症患者。更具突破性的是，新制度正式納入付費治療與有條件給付的途徑，確保這些尖端療法能在真實的醫療與經濟環境中順利運作。

這項政策鬆綁對產業鏈影響深遠，讓細胞與基因療法順利跨越過往高風險的試驗階段，蛻變為具備商業可行性的常規療法。有了明確的收費與給付機制，醫療院所也更有動力進行長遠投資，著手升級基礎設施並培訓專業醫護人員。長久以來，醫療端硬體資源匱乏與照護量能不足都是阻礙這類 CGT 普及的全球性痛點；加上 CAR-T 等療法的單次療程要價動輒超過 40 萬美元，更讓各國醫藥衛生主管機關面臨沉重負擔，迫使監管思維必須從單純的「核准藥物適應症」，全面轉向「建立可永續運作的醫療給付框架」。

在韓國，這種法規層面的彈性已實質轉化為可觀的產業動能。以當地指標性生技公司 MEDIPOST 為例，綜合其財報與市場研調機構 Evaluate Ltd. 的資料，該公司研發的同種異體臍帶血幹細胞藥物 CARTISTEM 目前在韓國已累積逾 36,000 名治療案例，並正積極擴張海外市場。這些實績在在證明法規制度已跳脫傳統被動防守的框架，轉變為能與產業發展相輔相成、共同加速尖端療法臨床落地的關鍵助力。

製造即產品：跨越擴產放量期的「可比性陷阱」

過去十年，CGT 的發展由生物學突破主導；如今產業焦點已轉向「製造管控」。首爾大會反覆強調，評估新興療法的潛力不能僅看臨床前作用機轉，更關鍵的是在擴大產能期間，生產系統能否維持產品的一致性與純度。

這項門檻往往導致許多 CGT 產品於晚期臨床試驗失敗，陷入業界廣泛討論的「可比性陷阱（Comparability trap）」。簡單來說，由於活細胞與基因產品具高度複雜性，當藥廠將製程從實驗室小規模放大至商業化量產時，任何設備或參數的微小變動，都可能導致最終產品的生物學特性產生偏移。一旦開發商無法向法規單位證明擴產後的產品與早期臨床試驗的批次同樣具備高度一致的療效與安全性，就會被判定失去「可比性」。這將導致產品面臨被退回、甚至被迫重做臨床試驗的巨大風險。有鑑於此，開發商紛紛改變策略，在早期藥物設計階段已經顧及製程的擴充彈性。具體作為包括：

• 導入封閉式與自動化生產系統：減少人為操作造成的批次差異，確保品質一致。
• 建構平台化製造策略：讓多項產品線共用標準化製程，以縮短開發時程並降低成本。
• 深化與 CDMO 戰略結盟：委託製造已成主流。波士頓顧問集團（BCG）預測，至 2030 年，全球約 8 成的 CGT 製造產能將由 CDMO 掌握。

此外，傳統病毒載體製程繁瑣且成本高昂（單批次動輒需花費數十萬美元）³，促使業界轉向脂質奈米顆粒（Lipid Nanoparticles）、電穿孔（Electroporation）⁴等非病毒系統，尋求更具成本效益的基因遞送方式。這些轉變凝聚出一項產業共識：在 CGT 領域中，製造不再只是研發的下游環節，製程本身即定義了療法。

治療模式大匯流：邁向高度整合的「可編程醫療平台」

本次 CGT 大會的另一亮點，在於各類治療技術之間的分界已越來越不明顯。過去細胞療法、基因治療、RNA 核酸藥物與無細胞技術（Cell-free approaches）⁵等疾病修飾療法傾向各自獨立發展，如今卻正逐漸整合成多功能的治療平台。

這種轉變既源於科學界對療效的追求，也涉及產業端對營運效率的考量。隨著產品線日益擴張，藥廠現在更偏好投資「泛用性高、能一體適用多種疾病」的底層技術，藉以省去每開發一款新產品就得重新建置廠房設備的麻煩。這種需求直接帶動了「可編程治療系統（Programmable therapeutics）」的崛起，幾個明顯的發展包括：

• RNA 平台功能升級：突破單純的蛋白質表現，進階至精準的基因調控與降解。預計到 2030 年，全球 RNA 治療市場規模將突破 250 億美元。
• 重新定義細胞角色：經基因工程改造的細胞，不再只是直接殺傷病灶的終端武器，而是轉變為能精準導航的遞送載體。
• 無細胞系統崛起：在傳統活細胞療法以外，提供了更易於儲存、運輸與量產的替代方案。

來到 2026 年的今天，真正具備顛覆潛力的不再是單一技術的突破，而是這些平台能否順暢地整合進更龐大、高效的新藥開發生態系之中。

亞太區戰略突圍：憑藉速度、規模與系統思維彎道超車

推動 CGT 產業邁向成熟無疑是當前全球生醫業界面臨的共同考驗，但從此次大會的盛況可見，亞太區已走出一條與歐美截然不同的突圍路徑。相較於歐美等西方市場習慣將資源挹注在單一技術的突破與優化之上，亞太區則更傾向從宏觀角度出發，致力打造從法規改革、產能布局到臨床應用「端到端（End-to-end）」全面貫通的產業體系。在這種模式之下，法規開放不再只是配合研發，而是與製造量能、醫院端應用環環相扣，同步推進。亞太區之所以能建立起這樣的生態系優勢，得以在全球市場版圖中迅速縮小與先進國家的差距，大致歸功於三大結構性利多（另外分四大維度彙整如下表）：

• 法規修訂明快具彈性：相較於歐美國家，亞太區主管機關在法規調整方面效率更高，能更快速地因應新技術帶來的挑戰。
• 國家級資本重磅挹注：各國政府扮演了關鍵的火車頭角色。以韓國為例，保健福祉部轄下的保健產業振興院（Korea Health Industry Development Institute）推動「國家生物經濟戰略」，投入鉅額資金建設基礎設施。這類由政府主導的重資產佈局為生物產業提供了穩固的發展支撐。
• 早期佈局現成型療法：為了解決自體細胞療法難以量產的瓶頸，亞太區更早一步將研發重心轉向同種異體（Allogeneic）療法。這種聚焦「現成型（Off-the-shelf）」療法的開發思維，已成為該地區在商業量產賽道上彎道超車的關鍵。

突破產能瓶頸：打通臨床落地最後一哩路

儘管 CGT 在藥物設計與製程優化已有長足進步，但產業目前面臨最核心的瓶頸，仍在於如何打通進入醫療體系的「最後一哩路」。即便製造端的生技公司或 CDMO 廠具備所需產能，假若醫療體系端未能有效銜接，讓患者切實受惠，那麼產業仍將難以邁出成長的步伐。具體來說，根據醫療保健研究與諮詢機構艾昆緯（IQVIA）的分析，目前在符合治療條件的病患中，僅有不到 10% 到 15% 能真正接受到先進的 CGT 治療。目前 CGT 的普及率之所以仍舊偏低，主要是受制於以下在臨床端的現實障礙：

• 操作流程過於繁雜：醫師在施打這類療法時，必須應付極度複雜的臨床與行政流程。
• 轉診與病患篩選機制不成熟：缺乏精準的病患篩選或轉診機制，導致許多患者錯失最佳治療時機。
• 醫院硬體量能受限：大多數醫院並沒有配備專屬的細胞處理室，也缺乏針對 CGT 的標準化臨床照護配套。

為了解決上述難題，業界正全力推動將複雜的 CGT 療法常規化。目前的具體作法包括推廣去中心化（Decentralized）的製造設備、降低製程對高規格無塵室的依賴，以及開發無細胞或現成型產品，力求讓給藥過程像打一般針劑那樣簡單。與此同時，藥廠與委託研究機構（CRO）也越來越看重早期臨床設計，在首次人體試驗（First-in-human）階段就將未來的商業量產納入考量，確保產品最終能順利推向全球市場。

結語：從實驗室研發邁向真實世界的精準執行

綜觀本屆首爾 CGT 大會，最大的亮點並不在於見證了某一特定技術的突破，而是確立了整個產業對「成功」的定義已經徹底翻轉。細胞與基因療法不再只是實驗室裡的重大科學發現，而是演變成對整合執行力要求極高的實戰領域。未來的贏家不一定是擁有最具前瞻性技術的團隊，而是能將尖端生物學、高效能製造、彈性法規與臨床體系完美串接，打造出順暢運作模式的企業。

展望 CGT 領域的下一階段，焦點將不再是「我們還能發明什麼」，而是「哪些療法能穩定生產、順利量產，並真正融入常規醫療之中」。這不僅是亞太區的發展藍圖，更是當前全球生醫產業努力挺進的最前線。

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