全球孤兒藥市場上看 6 千億美元：亞太加速布局、台灣致力解決法規與給付挑戰

全球藥廠近年從「暢銷藥（blockbuster）」轉向聚焦孤兒藥（Orphan drugs）與精準醫療（Precision medicine），背後同時牽動專利到期壓力與研發策略重整。基因線上近期研究（往後代稱「資料」）顯示，全球孤兒藥市場 2024 年規模約 1,908.7 億至 2,083.2 億美元，預估 2032 年可能上看 6,402.1 億美元，成長率區間約 6.24% 至 15.07%。

延伸閱讀：
基因線上「孤兒藥與罕見疾病」專題報導（中文版）
基因線上「孤兒藥與罕見疾病」專題報導（英文版）

全球市場擴張：生物製劑主導、藥廠營收集中

孤兒藥市場成長與「高單價、受保護期較長」的商業模式相關。資料顯示，2024 年生物製劑（Biologics）在孤兒藥市場占比達 65.65%，並以約 8.84% 的年複合成長率推進至 2030 年，反映產業對單株抗體（Monoclonal antibodies）、基因治療（Gene therapies）等複雜技術的依賴，也讓罕見疾病與腫瘤成為研發資源集中的領域。

在企業面，資料顯示 2024 年大型藥廠仍居主導：默克（Merck & Co.）營收約 641.7 億美元、輝瑞（Pfizer Inc.）約 636.3 億美元，嬌生（Johnson & Johnson）藥品營收約 570.7 億美元，其中多發性骨髓瘤藥物 Darzalex 在 2024 年銷售額約 117 億美元。資料顯示，阿斯特捷利康（AstraZeneca）收購亞力兄製藥（Alexion Pharmaceuticals），以及百健（Biogen）在 2024 年以最高 18 億美元收購 Human Immunology Biosciences 的協議，顯示以併購補強罕病與腫瘤管線的趨勢仍在延續。

亞太成為成長主場：中國縮短審查、日韓強化研發與製造

資料顯示，亞太是孤兒藥產業成長最快的區域，預估至 2031 年 CAGR 約 7.18%，且目前約占全球細胞與基因治療臨床試驗的三分之一。中國從製造基地走向「規模化創新」：國家藥品監督管理局（NMPA）以試辦計畫將臨床試驗核准時間由 60 個工作天縮短為 30 個工作天，並擴大罕病藥優先審查；資料亦顯示 2025 年中國開發商約占全球授權交易（licensing agreements）的三分之一，且葛蘭素史克（GSK）在 2025 年 7 月以 5 億美元預付款取得江蘇恆瑞製藥（Jiangsu Hengrui）12 項候選藥物權利，凸顯跨國合作的熱度。

日本與韓國則呈現不同分工。資料顯示，日本醫藥品醫療機器總合機構（Pharmaceuticals and Medical Devices Agency, PMDA）透過海外辦公室強化法規合作；武田藥品（Takeda）研發聚焦四大領域，並在 2025 年公開逾 25 項研究更新；安斯泰來（Astellas）的「Strategic Brands」如 Padcev 與 Xospata 年增逾 1,000 億日圓，並推進 KRAS G12D 蛋白降解劑 ASP3082。韓國方面，三星生物製劑（Samsung Biologics）2025 年成為首家獲利突破 2 兆韓元的韓國生技藥廠，並規劃以 2.8 億美元收購英國葛蘭素史克（GSK）位於美國馬里蘭州洛克維爾（Rockville, Maryland）的製造設施；另 ABL Bio 在 2025 年底取得禮來（Eli Lilly and Company）5,500 萬美元資金支持「Grabody」平台，總交易潛在價值逾 26 億美元。

台灣走廊的機會與壓力：立法誘因、審查加速與給付落差

資料顯示，台灣的定位可為亞太「生技走廊（biotech corridor）」的重要節點，也因為台灣 2000 年公布《罕見疾病及孤兒藥物條例》（Rare Diseases and Orphan Drug Act），成為全球第 5 個針對罕病訂立專法的國家。條例以盛行率低於 1/10,000 定義罕病，並提供 10 年市場專屬期（market exclusivity）；同時在費用面，孤兒藥註冊申請費約 341 美元，對比一般新化學實體（new chemical entities）逾 51,000 美元。另台灣食品藥物管理署（TFDA）於 2023 年 7 月啟動試辦，將已獲美國 FDA、歐盟 EMA 或日本 MHLW 核准藥品的審查期由 300 天縮短至 240 天；截至 2024 年 12 月，台灣已認定 140 項孤兒藥，並有逾 211 家公司符合《生技醫藥產業發展條例》（Biotech Development Act）資格。

在產業端，多家台灣業者投入罕病與腫瘤：如浩鼎（OBI Pharma）的 TROP2 標靶抗體藥物複合體（ADC）OBI-992 於 2024 年 8 月獲美國 FDA 授予孤兒藥資格（orphan drug designation），並進行一二期臨床試驗；生華科（Senhwa Biosciences）推進 Silmitasertib（CX-4945）等 DNA 損傷反應（DDR）藥物；仲恩生醫（Steminent）則在 2024 年完成台北 PIC/S GMP 產線。資料顯示，在進口與通路方面，例如吉帝藥品（Giddi Pharma）提供含「專案進口（named-patient import）」與健保給付申請的一站式服務。在泡泡龍症方面，安成生技與華上生醫也陸續都在進行相關新藥的第二與三期臨床試驗。

給付與可近性仍是關鍵變數：健保覆蓋約 15% 的現實

資料顯示，孤兒藥創新帶來的另一面是「可近性缺口（access gap）」。即使各國法規端已透過加速審查等機制跟上研發速度，給付與健康科技評估（Health Technology Assessment, HTA）仍常出現落差，造成核准與納入給付之間的時間差。美國 2024 年孤兒藥市場規模約 562.5 億美元，因缺乏集中式 HTA 而較快進入臨床使用，但支付方也逐步採取管理措施分散風險；歐洲如法國、德國則更依賴臨床增益評等，常導致價格談判與可近性時程拉長。

回到台灣，相關觀察指出，台灣健保署（National Health Insurance Administration, NHIA）目前約給付 15% 的孤兒藥，因此也容易造成部分治療仍落在病患自費或等待納入的狀態；討論點常與 ICER/QALY（Incremental Cost-Effectiveness Ratio / Quality-Adjusted Life Year）評估門檻及證據量有限有關。資料也顯示，主管機關已要求檢討 HTA 要件並加速給付排程，但如何在財務永續與患者需求間取得平衡，相信仍是接下來政策與產業都需面對的變數。

研究參考文獻

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https://www.globenewswire.com/news-release/2025/06/20/3102692/0/en/Orphan-Drugs-Market-Size-to-Hit-USD-475-61-Billion-by-2032-Driven-by-Increased-R-D-Investment-and-Growing-Prevalence-of-Rare-Diseases-SNS-Insider.html

https://www.mordorintelligence.com/industry-reports/orphan-drugs-market

https://www.biospace.com/press-releases/orphan-drugs-market-size-to-reach-usd-541-3-billion-by-2032-impelled-by-the-increasing-prevalence-of-rare-diseases

https://www.pharmtech.com/view/rare-disease-treatments-navigating-the-economics-of-global-innovation

https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC11992654

https://www.globenewswire.com/news-release/2026/02/03/3230779/0/en/Pharmaceutical-Contract-Development-and-Manufacturing-Organization-Forecasts-Report-2026-A-374-68-Billion-Market-by-2031-One-Stop-CDMOs-Rapid-AI-Platforms-and-GLP-1-HPAPI-Build-Out.html

https://straitsresearch.com/report/orphan-drug-market