Amylyx 的漸凍人(ALS)新藥審核阻礙重重!FDA 委員多不認同臨床試驗結果

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美國製藥 Amylyx Pharmaceuticals 旗下的脊髓側索硬化症(amyotrophic lateral sclerosis, ALS)藥物 AMX0035 於 2017 年獲取 FDA 孤兒藥資格(Orphan Drug Desigantion)後,直至去年底,Amylyx 不斷地尋求 FDA 跳過第三期臨床試驗,直接對 AMX0035 進行核准評估,然而 FDA 也一直堅決不讓步。

2021 年 12 月,FDA 終於決定對 Amylyx 提出的藥物新藥查驗登記(NDA)進行優先審查,並於 3 月 30 日召開聽證會,邀請 FDA 的諮詢委員會評估 AMX0035 第二期臨床試驗結果,會議結束前,委員的最終投票結果為 6:4 ,以反對票佔多數。FDA 將以委員會投票結果進行審核的考量依據,並於 2022 年 6 月 29 日前公布核准與否的最終裁決。

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延緩神經細胞退化藥 AMX0035,可能為 ALS 患者的新療法選擇

ALS 為大腦和脊髓中的運動神經元死亡所引起的疾病,根據病情進展會產生肌肉功能惡化、無法移動和說話、呼吸麻痺等症狀,最終可能會致命。

AMX0035 結合了兩種能夠延緩神經細胞退化的藥物:Taurursodiol 與 Sodium Phenylbutyrate(商品名:Buphenyl)。Taurursodiol 能保護大腦的粒線體,因其功能若受損,會產生退化性疾病。Sodium Phenylbutyrate 則與內質網(ER)訊息傳遞功能有關。目前也有 ALS 患者已在服用 Taurursodiol 與 Sodium Phenylbutyrate 兩種藥物。一旦 AMX0035 獲 FDA 核准,保險公司則須承擔這些藥物的費用。

目前 AMX0035 在第 2/3 期臨床試驗 Centaur 中取得正面的結果,顯示其能減緩疾病進程。目前 Amylyx 正在進行 AMX0035 第 3 期臨床試驗 Phoenix 的招募階段,但同時也希望能夠加速獲得FDA 核准。

FDA 委員會對於 AMX0035 臨床試驗結果持負面態度

FDA 諮詢委員會於 3 月 30 日召開聽證會,以評估 AMX3005 是否能跳過第三期臨床試驗,僅憑現有的單一、隨機的第二期臨床試驗數據,給予 ALS 患者有效的療法新選擇。

會議中,多達數十名的 ALS 患者與遊說者在會議上根據療法的需求發表演說,接著由 FDA 諮詢委員會中的專家做出審議並投票。投票結果以 6 票反對票對 4 票同意票,顯示了 FDA 對於 AMX0035 第二期臨床試驗的疑慮。多數委員會認為 AMX0035 的療效在試驗結果中不夠讓人信服,僅能適度減緩疾病的進程而已。另外,Amylyx 進行臨床試驗的方式也受到委員的質疑,並表示臨床數據的搜集與分析方面存在太多問題。

Amylyx 內部高層不樂見 FDA 的態度,不過仍會努力推動其核准以幫助 ALS 患者

面對此次 FDA 的態度,Amylyx 的科技傳播長 Jamie Timmons 表示該公司不會氣餒,「我們對於 AMX0035 第二期臨床試驗 CENTAUR 的數據與 AMX0035 的療效仍然抱持著信心,我們也鼓勵 ALS 的專家與醫師和我們分享更多臨床上的觀點。目前 FDA 仍在審核我們的核准申請,我們在這期間也會盡全力推動此藥的通過,以幫助更多需要新療法的 ALS 患者。」

Amylyx 的執行長 Calaneet Balas 則對於此次投票結果的嚴正指稱:「FDA 應該立即作出抉擇,是要核准一個安全性已被證實的藥物,以盡快幫助現今的 ALS 患者,還是利用臨床證據不足的說詞拖延核准的時間,導致更多 ALS 患者死亡?在幫助 ALS 從致命到存活的路途上,我們不能接受有完美主義的阻礙。FDA 自己的 ALS 指南中也有指出 ALS 患者多願意以極大的風險來換取療效,現在他們手握這項緊急任務的生殺大權,快讓 ALS 患者獲得更好的療法吧!」

諮詢委員會的建議其實並不具有約束力,儘管 FDA 會以諮詢委員會的建議做考量,最終裁決的大權仍在 FDA 手上。有鑒於 FDA 先前已授予 AMX0035 優先審查,FDA 最晚須於 2022 年 6 月 29 日前公布最終核准與否。

延伸閱讀:Amylyx 完成 1.35 億美元 C 輪募資,持續研發神經退化性疾病藥物

參考資料:
1. https://www.businesswire.com/news/home/20220330005921/en/Amylyx-Pharmaceuticals-Announces-Outcome-of-FDA-Advisory-Committee-Meeting-on-AMX0035-for-the-Treatment-of-ALS

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