Applied Therapeutics 藥物未獲 FDA 批准用於治療罕見遺傳性代謝疾病

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FDA 拒絕了一種名為 govorestat 的應用療法藥物,該藥物有望成為治療半乳糖血症(一種罕見的遺傳性代謝紊亂)的首款藥物。半乳糖血症導致代謝半乳糖所需的酶嚴重缺乏,對嬰兒可能致命。目前,這種疾病是通過不含乳製品的飲食來控制的,但这並不能解決身體產生的半乳糖,從而導致各種併發症。

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原始資料來源: MedCity News 2024-12-03 02:03:58

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