全球免疫學巨頭 Argenx 近期宣布與 Unnatural Products, Inc. (UNP) 達成一項價值高達 15 億美元的多靶點研究協議，旨在推進口服環肽療法，鎖定多個傳統上被認為“不可成藥”的疾病靶點。這項合作不僅體現了環肽療法在藥物研發領域的巨大潛力，也預示著未來藥物研發的新趨勢。
環肽療法：生物製劑的精準性與小分子藥物的便利性完美結合
環肽，作為介於小分子藥物和生物製劑之間的一種新興藥物形式，兼具兩者的優勢。它既擁有生物製劑般對靶點的高特異性和高活性，又具備小分子藥物口服給藥的便利性和細胞膜通透性，甚至能夠觸及以往難以企及的細胞內靶點。
此次合作的核心正是 UNP 獨有的藥物發現平台，該平台由 AI 驅動，能夠生成模擬天然環肽的合成肽。這些合成肽可以像生物製劑一樣與複雜靶點結合，同時又像小分子藥物一樣輕鬆穿過細胞膜，為攻克“不可成藥”靶點提供了新的可能性。
巨額投資彰顯環肽療法光明前景
Argenx 向 UNP 支付了一筆數千萬美元的預付款，具體金額尚未披露。此外，UNP 還將獲得高達 15 億美元的未來研發、監管和商業里程碑付款以及期權承諾，並可從合作產生的產品淨銷售額中獲得分級特許權使用費。Argenx 還承諾參與 UNP 即將進行的 B 輪融資。據悉，這是迄今為止環肽領域金額最大的授權協議，凸顯了 Argenx 對環肽療法前景的信心。
UNP：AI 驅動的環肽工程化平台
UNP 建立了首個可擴展的平台，利用 AI 引導設計、平行合成和直接生物篩選來設計合成環肽。該平台結合了 AI 引導的化合物設計、大規模平行合成和直接生物篩選，能夠快速生成具有類似抗體特異性的藥物樣環肽，用於結合具有挑戰性的靶點。UNP 正在構建針對腫瘤、免疫學和罕見疾病的口服藥物管線。
合作聚焦免疫疾病，造福患者
此次合作將利用 UNP 的平台，針對 Argenx 確定的多個免疫疾病相關靶點，開發新型口服環肽藥物。UNP 將負責從研發到臨床試驗申請階段的研究工作，而 Argenx 則擁有針對這些靶點在多種適應症中開發和商業化產品的獨家選擇權。
UNP 首席執行官兼聯合創始人 Cameron Pye 博士表示：
“環肽正在開闢一種新的模式，它融合了生物製劑和小分子的最佳特性，用於藥物靶點，這些靶點曾經被認為是遙不可及的。Argenx 建立了一個世界級的免疫學創新引擎，我們很高興與他們合作，為免疫疾病患者推進新型環肽療法。”
環肽藥物研發的挑戰與機遇
儘管環肽藥物具有諸多潛在優勢，例如高靶點特異性、高活性、低免疫原性、良好的生物穩定性以及多樣化的結構修飾可能性，但其研發仍面臨一些挑戰，包括生產成本、遞送技術、藥物穩定性和免疫原性等。然而，隨著科學家和製藥公司的持續努力，環肽藥物的研究和應用將繼續推進醫學領域的發展，為患者提供更安全、更有效的治療選擇。
總結與展望
Argenx 與 UNP 的合作，是環肽療法發展的重要里程碑。這項合作不僅將加速環肽藥物在免疫疾病領域的研發進程，也將推動環肽療法成為未來藥物研發的重要方向。隨著技術的進步和更多臨床數據的積累，環肽療法有望為更多“不可成藥”靶點提供解決方案，為患者帶來新的希望。
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原始資料來源:GO-AI-7號機 Tue, 01 Jul 2025
