RNA 治療正熱!Arrowhead 與 Horizon 合作開發痛風 RNAi 療法

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痛風是血液中尿酸濃度過高引起的急性關節炎,據統計美國有超過 900 萬名痛風患者,其中有 1/3 接受口服降尿酸(urate-lowering)治療,用以平衡血液中尿酸濃度,但有些病患服用口服藥後疼痛難以緩解。痛風盛行率隨現代人飲食習慣、生活方式改變增加,藥物市場需求也不斷擴大。

6 月 21 日美國藥廠 Arrowhead 與愛爾蘭 Horizon 聯合宣布達成合作協議,將共同開發用於治療痛風的 RNA 療法 ARO-XDH。ARO-XDH 是由 Arrowhead 開發,目前仍未公開過的一項 RNA 干擾(RNA interference)療法。

根據協議, Arrowhead 將獲得 4 千萬美元預付款進行 ARO-XDH 臨床前研究,里程碑授權金可達 6.6 億美元,並產品上市後有資格獲得適用於青少年族群的授權使用費。Horizon 則取得 ARO-XDH 全球獨家授權,以及負責臨床開發與商業化進展。

ARO-XDH 療法

ARO-XDH 是目前仍在臨床前試驗階段的痛風療法,其治療原理是標靶黃嘌呤脫氫酶(xanthine dehydrogenase, XDH),也就是造成病患體內高濃度血清尿酸(serum uric acid, sUA)的來源。ARO-XDH 會應用 Arrowhead 開發的標靶干擾 RNA 分子(Targeted RNAi Molecule, TRiMTM)藥物平台,研發以 XDH 為標靶,降低病患血清尿酸濃度的治療,可緩解尿酸排泄不足造成對骨頭、關節造成的負面影響。

Arrowhead  RNAi 療法市場佈局概況

近年來 Arrowhead 積極擴展 RNAi 治療市場,涵蓋許多疾病種類。

2020 年 8 月 Arrowhead 與 Takeda 合作開發 ARO-​AAT,用於治療罕見基因突變導致 α1-抗胰蛋白酶缺乏症(α-1 antitrypsin deficiency, AATD)肝病病患。

Arrowhead 與 J&J 旗下 Janssen 藥廠也共同開發多項 RNAi 療法,如治療 B 肝的 JNJ-3989,該療法已進入第 2 期臨床試驗。雙方合作還包含 ARO-JNJ2、ARO-JNJ3 兩項前臨床試驗,都尚未公開其適應症。

延伸閱讀:痛風藥秋水仙素減緩 COVID-19 病症?解析第 3 期臨床數據

參考資料:
1. https://www.businesswire.com/news/home/20210621005240/en/Arrowhead-Pharmaceuticals-and-Horizon-Therapeutics-Announce-Collaboration-to-Develop-RNAi-Therapeutic-for-Uncontrolled-Gout
2. https://www.takeda.com/newsroom/newsreleases/2020/takeda-and-arrowhead-collaborate-to-co-develop-and-co-commercialize-aro-aat-foralpha-1-antitrypsin-associated-liver-disease/
3. https://arrowheadpharma.com/pipeline/

 

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