安斯泰來向 Taysha 注資 5000 萬美元，開發中樞神經系統基因療法

日本製藥大廠安斯泰來（Astellas）日前發佈新聞稿，宣佈向美國基因治療公司 Taysha Gene Therapies 投資 5000 萬美元，以幫助該公司推進其腺相關病毒（Adeno-associated viruses，AAV）基因療法計畫，治療罕見中樞神經系統疾病蕾特氏症（Rett syndrome）和巨大軸突神經病變（giant axonal neuropathy，GAN）。

根據協議條款，安斯泰來將取得對 Taysha 兩個臨床階段項目進行授權的獨家選擇權。兩個項目分別是用於治療蕾特氏症的 TSHA-102，以及治療巨大軸突神經病變的 TSHA-120。此外，安斯泰來亦會收購 Taysha 15% 股權。

安斯泰來旗下 Fezolinetant 長期安全性達標，可望緩解更年期女性症狀！（基因線上國際版）

Taysha 旗下針對罕見中樞神經系統疾病的基因療法

Taysha 致力開發 AAV 基因療法，治療由單一基因突變引起（monogenic）的罕見中樞神經系統疾病，蕾特氏症和巨大軸突神經病變均屬於此類別。以蕾特氏症為例，該疾病由 MECP2（methyl CpG binding protein 2）基因突變所導致，患者會出現發展遲緩、智能障礙等症狀，其運動技能和語言能力也會逐漸喪失。TSHA-102 旨在取代突變的 MECP2 基因，臨床前研究表明該試驗性療法可以讓基因剔除的蕾特氏症小鼠行為能力得到恢復。

TSHA-102 已先後獲得美國 FDA 和歐盟執委會（European Commission）的孤兒藥資格認定（orphan drug designation），並獲美國 FDA 授予罕見兒科疾病認定（rare pediatric disease designation）。該療法目前正在進行首次於人體執行 1/2 期臨床試驗，預計將於本年底取得數據。

Taysha 的另一個候選療法 TSHA-120 旨在治療巨大軸突神經病變。軸突（Axon）是神經元的延伸部分，為主要神經信號傳遞渠道。此疾病特點是軸突異常膨大且功能失調，令患者智力受損，並逐漸喪失感官和運動功能。另外自律神經系統也會受到影響，令患者出現排泄問題。TSHA-120 已獲美國 FDA 授予孤兒藥資格認定和罕見兒科疾病認定，也於今年五月獲歐盟執委會授予孤兒藥資格認定。臨床試驗已證明 TSHA-120 可改善患者的神經元功能，並使神經纖維再生。Taysha 預計 FDA 將在本年底因應這種基因療法的法規監管給予意見回饋。

安斯泰來積極開拓基因治療市場

研發基因治療一直是安斯泰來的重點領域，該公司在 2020 年 1 月斥資 30 億美元收購專注開發 AAV 基因療法的美國生技公司 Audentes Therapeutics。此外，安斯泰來旗下位於北卡羅來納州、符合 GMP 的全新大規模基因治療生產設施亦於今年 6 月初啟用，以供生產用於基因治療的 AAV 載體。

Taysha 在基因療法方面的專長與安斯泰來的目標一致。安斯泰來的策略長岡村直樹（Naoki Okamura）讚揚 Taysha 在中樞神經系統基因療法產業佔據領先地位，又表示透過與 Taysha 建立夥伴關係，長遠而言將有助安斯泰來拓展基因治療市場，令更多具有未滿足醫療需求的族群生活得以改善。

作者：Joy Lin
編譯：Richard Chau
原文：Astellas Invests $50 Million In Taysha, Licenses Two CNS Gene Therapies – GeneOnline News

延伸閱讀：日本細胞與基因療法新格局，應用將更趨多元化

參考資料：