諾和諾徳 12 億美元收購單株抗體藥物 PRX004 ，治療 ATTR 類澱粉沉積症| GeneOnline News

ATTR 類澱粉沉積症（ATTR amyloidosis）是一種神經病變疾病，患者因為 TTR 基因突變，導致 TTR 蛋白堆積在組織、器官，初期症狀為周邊神經系統損傷，當蛋白沈積擴散危害心臟，則可能因心臟衰竭死亡。

愛爾蘭公司 Prothena 開發的單株抗體 PRX004 是仍在臨床試驗階段的 ATTR 類澱粉沉積症療法。2021年 7 月 12 日，諾和諾徳藥品（Novo Nordisk）宣佈以 12 億美元收購 Prothena 的全資子公司，且獲得 Prothena 的 ATTR 類澱粉沉積症藥物 PRX004 的所有權利。Prothena 將獲得 1 億美元預付款。

單株抗體 PRX004 療法臨床試驗進程

Prothena 自 2018 年開始 PRX004 的第 1 期臨床試驗，在招募 21 名受試者後，2019 年因疫情因素暫停試驗。但結果已顯示 PRX004 可改善 ATTR 類澱粉沉積症患者神經病變與心臟功能，Prothena 原先預計在第四季度啟動 2/3 期研究。

諾和諾徳收購後將繼續 PRX004 後期臨床試驗，並著重開發 PRX004 對 ATTR 類澱粉沉積症引發心肌病（ATTR-CM）的功效。ATTR 類澱粉沉積症患者因蛋白折疊沈積心臟，使心血管運輸功能阻塞，這類心臟病很少被診斷出來，卻有致死的風險。

ATTR 類澱粉沉積症現有療法

據統計全球有 45 萬名 ATTR 類澱粉沉積症患者，包含 5 萬名遺傳性 ATTR 類澱粉沉積症患者。即使治療需求廣大，但美國 FDA 加速核准相關療法卻是最近幾年的事。

2018 年 8 月，FDA 首度核准治療遺傳性 ATTR 類澱粉沉積症的 RNAi 藥物 Patisiran (Onpattro) ，Patisiran 由 Alnylam 研發，不僅是 FDA 首度核准的遺傳性 ATTR 類澱粉沉積症藥物，Patisiran 也是第一個獲得 FDA 核准的 RNAi 療法。

同年 10 月，由 Ionis 與 Akcea 合作開發的 Inotersen（Tegsedi）獲 FDA 核准，也是治療遺傳性 ATTR 類澱粉沉積症的 RNAi 藥物。

2019 年 5 月，FDA 核准輝瑞開發的 Tafamidis（Vyndamax, Vyndaqel），用於治療 ATTR 類澱粉沉積症引發的心肌病。Vyndamax 與 Vyndaqel 分別是治療遺傳型、野生型 ATTR 類澱粉沉積症引發心肌病的口服藥物。

此外，今年 6 月 Intellia Therapeutics 與 Regeneron 進行全球第 1 個 CRISPR 技術的人體臨床試驗，也是以 ATTR 類澱粉沉積症患者為受試對象，治療其突變的肝細胞 TTR 基因，有別於上述治療需要長期給藥，此種療法有望成為一次性 ATTR 類澱粉沉積症治療方式。

ATTR 類澱粉沉積症現有療法