第 41 屆的 JP Morgan 健康醫療大會（Healthcare Conference）於今年1月在美國舊金山盛大舉行，百濟神州 (BeiGene）亦不缺席。BeiGene 聯合創始人、董事長兼執行長 John V. Oyler 於 會中分享 BeiGene 自 2010 年成立以來所取得的一系列發展成果，同時公布公司最新研發的產品線、2023 年規劃以及未來展望。
BeiGene延續公司理念，展望 2024 後每年推 10 種新分子進臨床試驗
John V. Oyler 在一開始即提到公司的理念「Cancer has no borders, neither do we」，他強調，BeiGene 一直在為促進創新藥物可近性及可負擔性在努力，希望能給予癌症病人更多治療選擇。迄今，BeiGene已是一家全球跨國企業，擁有超過9,000 多名員工，其中包括超過950位癌症專家所組成的腫瘤醫學團隊， 全球商業團隊達3,500人，且已與多家公司達成近20 項合作；現階段研發中產品已有近 50 個項目處於臨床和商業階段，其中已獲得核准的藥品（包含自主研發及合作引進藥品）高達 16 種；另外，公司還有 60 多項處於臨床前項目，且大多具有成為 「First-in-Class」 新藥的潛力。
他更於演說中分享，BeiGene 能全球化發展，主要具五大關鍵優勢：1) 深厚且專業的腫瘤研發實力: BeiGene 為全球最大腫瘤研發團隊之一；2) 強大自主臨床研發能力所帶來的成本及時間優勢： BeiGene 以獨特研發能力取代醫藥研發與技術委辦服務公司（Contract Research Organization, CRO）的策略可大幅節省研發成本及時間，且還不影響其品質，這對於實現公司的理念—加速推動新藥的可近性及可負擔性極為重要，而BeiGene將成為醫藥產業變革者；3) 豐富和創新的臨床產品組合：BeiGene 憑藉 2 款基礎藥物為公司帶來永續經營的獲利基礎，持續研發、打造更豐厚與創新產品組合平台；4) 全球龐大及不斷發展的商業佈局: 除了在歐美地區、日本發展外，其他國家的佈局也正如火如荼展開中；5) 強健的財務實力：長期有紀律的經營能使 BeiGene 快速發展成跨國企業以及實現其理念。
John V. Oyler 強調，BeiGene 永遠以嚴謹科學理念為研發主旨, 以開創「First-in-Class」 新藥為目的進行研發。同時，也宣布預計於 2024 年之後，每年將會有多達 10 種新分子進入臨床試驗，其中包括 CDAC、雙特異性抗體/三特異性抗體、mRNA 治療、CAR-NK 等細胞治療等。
前十年為 BeiGene 研發黃金期，Tislelizumab 有望引領全球免疫癌藥市場
John V. Oyler 提及 2010 至 2020 年對於 BeiGene 而言是研發黃金期。在這期間，公司自主研發的新一代 BTK 抑制劑 Zanubrutinib、抗 PD-1 單株抗體 Tislelizumab、PARP 抑制劑 Pamiparib[i]等創新抗腫瘤新藥均已核准上市。其中Zanubrutinib 因兩項三期 Head-to-Head 樞紐試驗結果，ALPINE 以及 ASPEN 試驗，相較於第一代BTK抑制劑，無論在疾病無惡化存活率（PFS）或是整體反應率（ORR）皆達統計上顯著差異。根據 ALPINE 試驗，無論是在整體罹患 CLL 或 SLL [ii]的成年病人中，亦或是在罹患 del(17p)/TP53 基因突變的高風險次族群病人分析，其數據皆達到顯著較優性（superiority）。而根據 ASPEN 試驗，罹患華氏巨球蛋白血症（Waldenstrom’s macroglobulinemia, WM）病人中， Zanubrutinib 組 PFS 同樣具優勢。此外，接受 Zanubrutinib 治療病人整體耐受性良好，心血管相關通報事件比例也比第一代 BTK 抑制劑低。
另一款基礎藥物即為抗 PD-1 單株抗體藥品 Tislelizumab。免疫抗癌藥如抗 PD-1 單株抗體藥品儼然已成為新型治療趨勢，BeiGene 的抗 PD-1 產品 Tislelizumab 無疑是公司重點關注的產品線，在未來，多種聯合藥物治療也會在免疫治療中崛起，而 Tislelizumab可與許多藥品結合，治療多種疾病，尤其是實體癌治療。目前 Tislelizumab 在中國大陸已經取得多項適應症，在美國亦已設定明確申請上市目標。未來還與 Novartis 計畫合作，預計將為 BeiGene 拓展北美、歐洲還有日本市場。
John V. Oyler 談及近期及未來規劃，針對 BRAF、TIM-3、OX40、TIGIT、Bcl-2、PI3Kd 等不同靶點開發的創新治療，公布其陸續邁入不同臨床開發階段規劃。而 BeiGene 另一些自主研發產品如 HPK-1 抑制劑、TYK2 變構抑制劑、第二粒線體衍生半胱氨酸蛋白酶（SMAC）激活劑模擬物、標靶 BTK 的嵌合式降解激活化合物（CDAC）、CEA/4-1BB 雙特異性抗體等則已於 2023 年以前進入臨床階段。
BeiGene 報告 2023 年預期重大里程碑
John V. Oyler 在 JP Morgan 健康醫療大會特別針對現有研發產品線，公布 2023 年預計重大里程碑。除了 BTK 抑制劑Zanubrutinib，在今年一月已分別獲得美國食品藥物管理局 (FDA) 及英國藥物及保健產品管理局 (MHRA) 核准用於治療慢性淋巴性白血病/小細胞型淋巴癌 (Chronic Lymphocytic Leukemia/ Small Lymphocytic Lymphoma, CLL/SLL) 成年病人，更有望在中國大陸、加拿大和澳洲獲得核准 CLL/SLL 適應症。而另一項抗 PD-1 單株抗體藥品 Tislelizumab，在美國除了已遞交申請食道鱗狀細胞癌（Esophageal squamous cell carcinoma, ESCC）第二線治療上市許可，於2023下半年更將向美國 FDA遞交胃癌第一線治療和 ESCC，向歐盟 EMA 遞交胃癌、ESCC 和鼻咽癌第一線治療的上市申請許可，且預計向日本提交 ESCC 第一線和第二線治療的新藥上市申請。（相關詳細資訊請參閱圖一）
另外，更多產品如 Bcl-2 抑制劑（BGB-11417）、抗 TIGIT 單株抗體（Ociperlimab）、標靶 BTK 的嵌合式降解激活化合物（BGB-16673）、抗 OX40 單株抗體（BGB-A445）、HPK1 抑制劑（BGB-15025）或抗 LAG-3 抗體（LBL-007）皆陸續有其第1期或第2期試驗數據，聯合治療數據亦或劑量相關研究發表。同時也發布 Tislelizumab 與標靶 LAG3、OX40、TIM3、TIGIT 和 HPK1 等靶點的創新產品所啟動的 15 項新腫瘤免疫組合，擬治療多種新腫瘤類型，包括頭頸鱗狀細胞癌、結腸直腸癌、膀胱癌、腎細胞癌、黑色素瘤等早期計畫。（詳細資訊請參閱圖二）
最後，John V. Oyler 提及 BeiGene 全球化發展，使其得以觸及更多的病人，至今全球總病人數已高達 500,000。他同時呼籲應多方合作，且結合各方專業及主管機關支持才能達到真正預防癌症的目標。
重磅消息！BeiGene 將參與 2023 年 ASCO 年會並公布 Tislelizumab 治療胃癌相關數據
BeiGene 預告將於 2023 年6月的美國臨床腫瘤學會（ASCO）胃腸癌專題研討會上，公佈其抗 PD-1單株抗體Tislelizumab的多項臨床數據結果，其中包括口頭報告 Tislelizumab 第 3 期全球臨床試驗 RATIONALE 305 的期中數據。該試驗主要研究 Tislelizumab 聯合化療作為胃或胃食道結合部（gastric/gastroesophageal junction, G/GEJ）癌第一線治療之療效與安全性。本次期中分析顯示，[iii] RATIONALE 305 試驗已達到其主要評估指標之一，即病人的整體存活期（overall survival, OS）。
延伸閱讀：細胞治療將成未來醫療主流！專訪 BeiGene 副總裁、細胞治療研發中心負責人黃士銘博士參考資料：
[i] 抗 PD-1 單株抗體 Tislelizumab、PARP 抑制劑 Pamiparib尚未引進台灣地區
[ii] 8 Aug 2022. Brown J et al. NEJM 2022. DOI: 10.1056/NEJMoa2211582
[iii] 17 Jan 2023. Press Release： BeiGene Presents New Research from Tislelizumab Global Development Program at 2023 ASCO Gastrointestinal Cancers Symposium
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