繼歐盟後,BioCryst 肌肉骨化症的孤兒藥資格再獲美 FDA 認可!

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進行性肌肉骨化症(fibrodysplasia ossificans progressiva, FOP)為一極其罕見、嚴重致殘的顯性遺傳性疾病,發病後會導致全身肌肉逐漸鈣化與硬化,患者最終將會無法活動。美國生技醫藥公司 BioCryst Pharmaceuticals 於日前宣布旗下治療進行性肌肉骨化症的藥物 BCX9250 獲得美國食品藥物管理署(FDA)頒發孤兒藥資格認證(Orphan Drug Designation, ODD),有望成為此類罕見疾病患者的一大福音。

面對排山倒海的批評,美國 FDA 的加速審核計畫(Accelerated Approval Program)可能將有變動!(基因線上國際版)

極其罕見疾病:進行性肌肉骨化症 FOP

進行性肌肉骨化症自全球首位病患記載以來,患有此病的仍不超過一千人。其病徵包含骨骼先天性異常,與進行性的肌肉骨化;後者可為自發性,也可能因受傷、手術而導致骨骼肌、筋膜、肌腱及韌帶等部位有異位性骨化(heterotopic ossification, HO)骨化的可能。

目前此疾病尚無有效的藥物可治療,患者的病情將隨著時間的推移而加速惡化,導致活動受限、關節融合、骨骼畸形化,最終將只能長期臥床。

BioCryst 的潛力療法

自 1986 於美國加州北部起家的 BioCryst,主攻罕見疾病療法的研究,除了進行性肌肉骨化症外,遺傳性血管性水腫(Hereditary angioedema, HAE)與陣發性夜間血紅素尿症(paroxysmal nocturnal hemoglobinuria, PNH)也在 BioCryst 的療法開發範疇內。

對於進行性肌肉骨化症,BioCryst 開發出一新型口服藥物 BCX9250,為 ALK-2(activin receptor-like kinase-2)抑制劑。當健康兒童在骨骼形成時,其機制路徑中的 ALK-2 酵素會與骨形態發生蛋白(bone morphogenic proteins, BMP)結合,進而刺激其骨骼生長,而此機轉也可見於成人的骨骼汰換新生機制。而由於在所有進行性肌肉骨化症的病例中,可見 ALK-2 基因的異常突變情形,因此 BioCrsyt 認為其有望成為治療該疾病的理想藥物標靶點。

在看好此機轉的潛力,歐盟與美國當局皆分別給予此藥快速審查待遇,今年 4 月底,BCX9250 就獲得歐洲藥品管理局(EMA)頒發的優先藥物資格(Priority Medicines (PRIME) scheme); 6 月初,美國 FDA 也為其頒布快速審查認定(Fast Track designation)。

目前 BCX9250 的臨床前期與第 1 臨床試驗中皆可見其安全性與耐受性良好,而 BioCryst 預計於今年 9 月 9 日至 12 日的美國骨與礦物質研究學會年會(American Society for Bone and Mineral Research Annual Meeting)上公布相關數據,並於明年開始對患者進行臨床人體試驗。

延伸閱讀:白血病 AML 再獲一孤兒藥認證(ODD),ODD 上路近 40 年有助罕病治療發展?

參考資料:
1. https://ir.biocryst.com/news-releases/news-release-details/fda-grants-orphan-drug-designation-biocrysts-alk-2-inhibitor

2. https://ir.biocryst.com/news-releases/news-release-details/european-medicines-agency-grants-prime-designation-biocrysts-alk

3. https://ir.biocryst.com/news-releases/news-release-details/fda-grants-fast-track-designation-biocrysts-alk-2-inhibitor

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