美國聯邦醫療保險與補助服務中心（Centers for Medicare & Medicaid Services, CMS）於日前針對百健（Biogen）藥廠旗下飽受爭議的阿茲海默症藥物 Aduhelm 做出最終給付族群裁決，僅限參與由美國國家衛生研究院（NIH）執行的臨床試驗的受試者。
CMS 也強調道，儘管 Aduhelm 當初的核准有 FDA 的加速作業的加持，但仍無足夠的臨床證據顯示對阿茲海默症患者有足夠的療效。實際上，CMS 認為目前仍沒有任何類型的阿茲海默症藥物能夠成功地改善疾病進程，也沒有臨床試驗顯示抗澱粉蛋白 mAb 能夠顯著治療阿茲海默症患者的病症。
自核准就飽受爭議的阿茲海默症新藥 Aduhelm
美國 FDA 於 2021 年 6 月核准 Biogen 與日本 Eisai 共同開發的阿茲海默症新藥 Aduhelm，這是自 2003 年來首度被核准的阿茲海默症療法，更是有史以來第一個證實可透過清除 β 類澱粉蛋白（amyloid beta, Aβ）原理減緩病情的藥物。
然而，自被核准上市以來接連引發爭議不斷，不僅 FDA 後續宣佈限縮 Aduhelm 用藥對象、歐洲藥品管理局（EMA）反對其上市申請。2021 年 12 月，Biogen 更宣布 Aduhelm 價格由每年 56,000 元驟降至 28,000 元美金，定價折半，影響醫事人員及用藥族群信心。
不顧 FDA 決議放行，EMA 拒絕 Aduhelm 於歐洲上市（基因線上國際版）美國 CMS 針對 Aduhelm 使用族群限制做出最終裁決
美國 CMS 先是表示不認同 FDA 的評估，並於 2022 年 1 月公告擬將 Aduhelm 納入醫療保險給付範圍，但給付族群僅限參與由美國國家衛生研究院（NIH）執行的臨床試驗的受試者。
2022 年 4 月 7 日，CMS 針對 Aduhelm 使用族群限制做出最終裁決聲明，如同多數產業專家所預測，僅給付臨床試驗中的受試患者。此結果一出立刻獲得許多臨床專家的支持，認為 FDA 在當初就不應放行 Aduhelm 核准，並期望 CMS 完全不給付 Aduhelm 療法以強調其臨床可信度不足。
透過 CMS 的獨立審核作業，無論藥物有無獲得 FDA 加速核准或其他特權認可，都能為美國人民再次加強把關藥物的使用。CMS 也在聲明中特別強調到：「醫療創新必須有實驗結果證實對患者的療效，這是要付出辛苦的臨床研究成本才能找出的，而不是生產、銷售一種療效尚未被證明的藥物。」
羅氏、禮來藥廠的阿茲海默症藥物可能受影響
當 CMS 在宣布針對 Aduhelm 的裁決同時，也可能也規範到了其他與 Aduhelm 相似的澱粉樣蛋白藥物使用族群給付限制。
剛好，羅氏藥廠（Roche）旗下公司 Genentech 與禮來（Eli Lilly）近期也正努力在推動澱粉樣蛋白標靶藥物的臨床試驗最後階段，尤其以禮來旗下的藥物 Donanemab 同樣也獲得 FDA 加速核准，因此對其寄予厚望； Genentech 則表示將會走標準審核申請路線以獲得 FDA 核准，預計於 2022 年晚些公布臨床數據。
對於此次 CMS 的裁決聲明，禮來 Donanemab 的藥物上市負責人 Brandy Matthews 呼籲當局應將 mAbs 藥物根據臨床試驗的結果個別評估，而不是全然限制同一系列的療法，並表示：「我們希望 CMS 此次裁決不會有意或無意的限制了未來的所有相關療法。」
Biogen 動盪風波就此落幕？
Aduhelm 自 2021 年核准上市後，Biogen 本預期將獲得數百億的銷售額，然而最後卻以與 CMS 的鬥爭、大量裁員收場，此次 CMS 的限制用藥患者的裁決也為 Biogen 動蕩局面暫時畫下了句點 。
不過 Biogen 仍十分不認同 CMS 的裁決聲明，認為 CMS 使用不同的標準審核 Aduhelm，並妨礙到許多醫療保險受益人的權益。然而考量到其與 Eisai 還有合作另一阿茲海默症候選藥物待上市，Biogen 表示內部將會仔細評估，並會持續更新公司決策。
延伸閱讀：阿茲海默新藥爭議多！美擬有條件將 Aduhelm 納入保險給付參考資料：
1. https://www.cms.gov/medicare-coverage-database/view/ncacal-decision-memo.aspx?proposed=N&NCAId=305
2. https://www.cms.gov/newsroom/press-releases/cms-finalizes-medicare-coverage-policy-monoclonal-antibodies-directed-against-amyloid-treatment
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