近期，必治妥施貴寶（BMS）旗下全球第一個開放標籤的隨機對照多發性骨髓瘤三藥治療（triple-class exposed）研究 KarMMa-3 的 III 期結果公布，與標準治療方案相比，疾病進展或死亡的風險降低 51%。
整體反應率及維持時間優異
必治妥施貴寶（Bristol Myers Squibb，BMS）與 2seventy bio, Inc. 的 CAR-T 細胞療法 Abecma（idecabtagene vicleucel）在臨床研究中與標準治療方案比較，用於復發及難治性多發性骨髓瘤成人患者，他們經過二到四線治療，包括免疫調節劑、蛋白酶體抑制劑與抗 CD38 單株抗體仍無效果。在中位隨訪 18.6 個月時，與標準治療方案（n=132）相比，Abecma（n=254）組的主要終點疾病無惡化存活期（PFS）具有臨床意義及統計學顯著改善，中位 PFS 分別為 13.3 個月與 4.4 個月。
關鍵次要終點整體反應率也達到統計學顯著性，接受 Abecma 治療的患者有 71% 獲得反應，39% 獲得完全反應或嚴格完全反應；接受標準治療方案組則僅有 42% 獲得反應，5% 經歷完全反應或嚴格完全反應。Abecma 的反應持久，中位持續時間為 14.8 個月；標準治療組為 9.7 個月。另外，在難以治療的亞組中一致觀察到 Abecma 的臨床益處。
多國已核可治療復發或難治性多發性骨髓瘤
Abecma 是 B 細胞成熟抗原（BCMA）導向的 CAR-T 細胞免疫療法，已獲美國食品藥物管理局核准用於治療經過四種或多種先前療法的復發或難治性多發性骨髓瘤成年患者。在歐盟、瑞士、日本、加拿大、英國與以色列，也被批准用於三藥治療的成年患者三到四線或更多線治療後，復發或難治性多發性骨髓瘤。
安全性結果與先前 Abecma 公認且可預測的安全性概況一致，在接受 Abecma 治療的患者中，88% 經歷了任何級別的細胞激素釋放症候群（cytokine release syndrome，CRS），其中 3/4 級事件發生在 4% 的患者中。兩名患者經歷了 5 級 CRS 事件。最新的研究成果已發表在新英格蘭醫學期刊上，並在 EBMT 與歐洲血液學會第五屆歐洲 CAR-T 細胞會議中公布數據。
參考資料：
1. https://news.bms.com/news/details/2023/Abecma-idecabtagene-vicleucel-Reduced-the-Risk-of-Disease-Progression-or-Death-by-51-Versus-Standard-Regimens-in-Earlier-Lines-of-Therapy-for-Relapsed-and-Refractory-Multiple-Myeloma-Based-on-Results-from-Phase-3-KarMMa-3-Study/default.aspx
2. https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2213614
