DMD 心肌病治療希望受挫，Capricor 股價重挫逾 40%
Capricor Therapeutics 研發用於治療杜氏肌營養不良症 (DMD) 相關心肌病的細胞療法 Deramiocel，近日遭到美國食品藥物管理局 (FDA) 駁回，消息一出，Capricor 股價在 7 月 11 日盤前交易暴跌超過 40%，收盤價為每股 6.79 美元，較前一日收盤價 11.40 美元大幅下滑。
FDA 在完整回覆函 (CRL) 中指出，Capricor 提交的 Deramiocel 數據資料未能達到「有效性實質證據的法定要求」。FDA 要求 Capricor 提供更多臨床數據，並允許其召開會議，討論該細胞療法的未來發展方向。CRL 也指出了 Deramiocel 在化學、製造和控制 (CMC) 方面存在某些缺陷。Capricor 在新聞稿中聲稱，已在先前的溝通中解決了這些問題，但由於 CRL 發布的時間安排，FDA 無法審查這些提交的資料。
FDA 駁回原因及 Capricor 的回應
FDA 認為 Capricor 的數據資料缺乏足夠證據證明 Deramiocel 的有效性，這與 Capricor 先前公布的臨床試驗結果形成對比。Capricor 曾公布 HOPE-2 第二期臨床試驗數據，顯示 Deramiocel 能顯著改善 DMD 病患的上肢力量和功能。2024 年 6 月公布的開放標籤延伸研究數據更進一步表明，Deramiocel 可在治療 3 年後維持這些上肢功能的改善，並穩定左心室射血分數，顯示其能維持 DMD 病患的心臟功能。此外，2025 年 7 月公布的 HOPE-2 四年期開放標籤延伸研究數據也顯示 Deramiocel 能持續改善 DMD 病患的心臟功能和肌肉表現。四年數據顯示，與基準值相比，左心室射血分數 (LVEF) 的中位數變化為 -0.5 個百分點，顯示心臟功能的維持。
Capricor 執行長 Linda Marbán 對 FDA 的決定表示「驚訝」，並聲稱公司在整個過程中都遵循了 FDA 的指導。她指出，除了 CRL 之外，Deramiocel 的審查「在沒有重大問題的情況下推進，包括上市前檢查和中期審查的完成」。Capricor 計劃重新提交 Deramiocel 的申請，並將納入即將公布的第三期 HOPE-3 試驗的額外數據，預計該數據將於 2025 年第三季度公布。HOPE-3 試驗是一項隨機、雙盲、安慰劑對照的臨床試驗，共有 104 名患者參與。
Deramiocel 及 DMD 治療現狀
Deramiocel 由異體心肌球衍生細胞 (CDC) 組成，這是一種罕見的心臟細胞亞群，已被證明可以減少纖維化並調節免疫反應，在巨噬細胞中產生癒合活性，不同於它們通常的炎症反應。根據 Capricor 的說法，CDC 細胞可以幫助維持心臟和骨骼肌功能。DMD 是一種嚴重的 X 連鎖遺傳疾病，其特徵是進行性肌肉退化，影響骨骼肌、呼吸肌和心肌。隨著時間的推移，心肌的惡化會導致心肌病和心力衰竭，這是 DMD 患者的主要死因。目前尚無治癒 DMD 的方法，治療選擇仍然有限。Deramiocel 若獲批，將成為第一個專門針對 DMD 相關心肌病的藥物，也是第一個用於該疾病的細胞療法。
FDA 內部爭議與 DMD 領域的挑戰
此次 FDA 的決定早於預定的 8 月 30 日 PDUFA 日期。據報導，FDA 生物製品評估和研究中心 (CBER) 前細胞和基因療法最高監管官 Nicole Verdun 曾安排召開一個諮詢委員會會議來討論 Deramiocel，但 CBER 主任 Vinay Prasad 單方面取消了該會議。Verdun 和她的副手 Rachael Anatol 都被解職。FDA 的這一決定為 DMD 領域帶來了又一次打擊。上個月，FDA 駁回了另一種實驗性療法：
Edgewise Therapeutics 的骨骼肌球蛋白阻滯劑 sevasemten。與 Capricor 的情況一樣，監管機構認為 Edgewise 的數據資料「不足」。
事件分析與展望
Deramiocel 的被拒絕對 Capricor 而言無疑是一次重大挫折，也反映了 DMD 領域藥物開發的挑戰。FDA 的決定凸顯了對臨床試驗數據的嚴格要求，以及對有效性和安全性的高度重視。儘管 Capricor 對 FDA 的決定表示驚訝，並強調遵循了 FDA 的指導，但最終仍需提供更強有力的臨床數據來證明 Deramiocel 的療效。
未來，HOPE-3 試驗的結果將至關重要。如果數據積極，則可能扭轉局面，為 Deramiocel 的重新提交和最終批准提供支持。然而，如果 HOPE-3 試驗結果不如預期，Capricor 將面臨更大的挑戰。
此次事件也引發了對 FDA 內部決策過程的關注。CBER 主任單方面取消諮詢委員會會議的舉動，以及兩位高階監管官的離職，都可能對 Deramiocel 的審查產生影響。這些事件也突顯了藥物審批過程中，科學證據、監管程序和內部決策之間複雜的相互作用。
對於 DMD 患者和家屬來說，Deramiocel 的被拒無疑是一個令人失望的消息。DMD 是一種嚴重且致命的疾病，迫切需要新的治療方案。儘管此次受挫，但 Capricor 仍致力於推動 Deramiocel 的研發，並希望通過 HOPE-3 試驗的數據，最終為 DMD 患者帶來新的希望。
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原始資料來源:GO-AI-7號機 Fri, 11 Jul 2025
