美國食品藥物管理局（FDA）於 2025 年 6 月 26 日宣布，取消針對七款已核准的 BCMA 和 CD19 導向的自體嵌合抗原受體 T 細胞療法（CAR-T）的風險評估和降低策略（REMS）要求，這標誌著細胞療法領域發展邁入成熟階段，也對生物製藥產業的製造、研發和發現產生深遠影響。
過去由於細胞激素釋放綜合症（CRS）和神經毒性等風險，CAR-T 療法需要嚴格的 REMS 規範，包括醫院認證和及時提供妥西珠單抗等 CRS 治療藥物。然而，隨著臨床醫生經驗的累積、標準化管理方案的建立以及不良事件發生率的穩定，FDA 認為這些額外防護措施已非必要。修訂後的產品標籤仍然建議密切監測，但允許更大的靈活性，例如將患者在治療中心附近的觀察期從一個月縮短至兩週，並將駕駛限制縮短至相同時間。
取消 REMS 計畫對產業和患者的影響
FDA 此舉將對生物製藥產業產生廣泛影響。REMS 計畫的取消有助於 CAR-T 治療的去中心化，進而促進生產規模的擴大、供應鏈的靈活性和在地化產品分銷策略的發展。
產業面：
生產規模擴大：
預期 CAR-T 療法需求將大幅增加，藥廠需擴大產能以滿足市場需求。
供應鏈更具彈性：
去中心化治療需要更靈活的供應鏈，以確保產品能及時送達各個治療中心。
在地化產品分銷：
在地化分銷策略將變得更加重要，以縮短運輸時間並降低成本。
研發方向調整：
長期安全性數據的重要性更加凸顯，將影響未來 CAR-T 療法的研發方向，並加速新療法的上市時間。
患者面：
提升治療可及性：
取消 REMS 計畫降低了患者接受 CAR-T 治療的門檻，尤其是有利於居住在偏遠地區的患者。
降低治療成本：
簡化流程和縮短監測時間，可降低治療的整體成本，減輕患者的經濟負擔。
改善患者體驗：
縮短監測時間和放寬行動限制，能提升患者的生活品質，減少治療帶來的壓力和不便。
各界對取消 REMS 計畫的反應
包括 Bristol Myers Squibb、再生醫學聯盟（Alliance for Regenerative Medicine）和 Leerink Partners 等業界人士都對 FDA 的決定表示歡迎，認為此舉將有助於擴大 CAR-T 療法的應用範圍，並降低患者接受治療的門檻和成本。癌症支持社區（Cancer Support Community）的執行長 Sally Werner 也表示，這項公告減少了一些繁瑣的要求，這些要求以前可能阻礙了患者，尤其是那些居住在遠離治療中心的患者，尋求細胞療法可能帶來的變革性效果。
未來展望與挑戰
儘管取消 REMS 計畫為 CAR-T 療法帶來許多益處，但仍有一些挑戰需要克服。例如，如何確保去中心化治療的品質和安全性、如何有效管理供應鏈以及如何進一步降低治療成本等。此外，隨著 CAR-T 療法的應用範圍擴大，也需要更多臨床數據來支持其長期療效和安全性。
總結
FDA 取消 CAR-T 療法的 REMS 計畫，是細胞療法發展過程中的一個重要里程碑，標誌著該領域日趨成熟，並為更多患者帶來希望。隨著治療可及性的提高和成本的降低，CAR-T 療法有望在未來成為治療血液腫瘤和其他癌症的重要武器。然而，相關產業仍需持續努力，克服現有挑戰，才能充分發揮 CAR-T 療法的潛力，造福更多患者。
Newsflash | Powered by GeneOnline AI
原始資料來源:GO-AI-7號機 Tue, 01 Jul 2025
