全球再生醫療正熱!台灣細胞治療產業的優勢與挑戰

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再生醫療(regenerative medicine)主要涵蓋組織與細胞修復、幹細胞療法、免疫細胞療法三大範疇。近年來全球再生醫療市場不斷擴張,根據英國 TechNavio 統計,2020-2024 年再生醫療全球 市場年複合成長率達 20%。FDA 看準這股趨勢,宣稱 2025 年以後每年會有 10-20 項細胞治療產品上市。在龐大的市場需求下,臺灣再生醫療產業有何利基優勢?現階段發展又遇到什麼樣的挑戰?

8 月 17 日,中華民國對外貿易發展協會與財團法人生物技術開發中心(DCB)合作舉辦「台灣再生醫療綻放奇蹟-建構細胞醫療產業鏈邁向全球」座談會,邀集產學研各領域專家,針對台灣再生醫療產業發展現況提出觀察與建議。

財團法人生物技術開發中心涂醒哲董事長引言提到,目前國際細胞治療的主流在癌症領域,是利用 CAR-T 細胞突破腫瘤微環境,以及研發實體腫瘤藥物,而要讓細胞治療能加速進入臨床應用的關鍵,在於細胞治療研發過程應積極與醫療院所合作,讓醫師從終端使用者(end user)變成創新啟動者(innovation starter),才能從上中下游帶動細胞治療產業進展。

再生醫療國際併購趨勢

科睿唯安趙宇薇顧問分析再生醫療領域的國際市場概況,她指出 2020 年近 7,000 筆交易中,併購案案件僅有 7%,但合計佔總交易金額 43%;授權交易部分則佔總交易金額 39%。 2020 年再生醫療領域交易中,疾病領域多集中腫瘤治療,其次則是神經或精神科領域。

以癌症免疫療法相關授權交易和多發性骨髓瘤市場為例,分別有斥資 3.5 億美金預付款取得中國南京傳奇 CAR-T 療法的嬌生(J&J),以及收購 Celgene 及旗下暢銷藥 Revlimid 的必治妥施貴寶(Bristol Myers Squibb, BMS)。以這兩項癌症免疫治療的重大交易案,可代表醫藥業交易授權的 2 項特性與要點:

1.策略合作:評估合作對象是否符合公司既有產品線,或能以技術合作方式補足將到期藥物的產品缺口。
2. 市場潛力:評估對方公司臨床經驗及其治療領域,是否與現有產品匹配,以及將研發藥物的市場潛力、與核價制度相容性。

臨床應用與商業模式、價值產業鏈剖析

回到臺灣細胞治療的應用趨勢,台北醫學大學附設醫院曾頌惠主任分享目前細胞治療在臨床上的應用範圍多集中在末期腫瘤治療、老化神經退化性疾病、以及慢性神經發展障礙疾病的兒童,此外結合產前檢測的基因治療也是精準醫療應用的趨勢。

不過另一方面來看,啓弘生技阮大同董事長也分析道,因為細胞治療現階段以個人化治療、難治或罕見疾病為主要導向;相較於一般以大眾為對象的普遍性藥品,難以達成同樣規模的商業模式。此外,建立標準化與量化的細胞製備產程,也還在技術起步階段。

針對細胞製備的新興產業特性,阮董事長點出這個剛起步的新產業需要有更多超前部署的創投投入,才能銜接上將來臨床應用所需的研發能量,以及商品化的龐大製造量需求。通用幹細胞顧問蘇鴻麟教授進一步分析臺灣再生醫療的價值產業鏈,以幹細胞的臨床應用而言,目前發展較成熟的是 CAR-T 和造血幹細胞,在此之外,開發新的市場光是前期試驗就要投入大量資源,對台灣多為中小規模的生技公司相當不利。不過蘇教授也指出,現階段中小企業更應把握機會佈局基礎技術,例如病毒純化技術、耗材研發、設定有潛力的適應症標的,並儘可能在早期搶下專利市場。 

臺灣再生醫療的資源、法規困境

2018 年衛福部通過「特定醫療技術檢查檢驗醫療儀器施行或使用管理辦法修正草案」(簡稱特管辦法),有條件開放申請異體細胞治療,對於臺灣細胞治療領域是一大進展,不過這仍只是第一步。針對現有法規困境,華華大有國際顧問林泰元副教授指出,細胞治療在取得法規驗證上還有大段距離要走。相對一般藥物有明確的藥理機轉,細胞治療的「細胞」在活體內變異性很大,就像在人體黑箱(black box)內作用,只能看到療效而無法提供明確機轉的狀況下,很容易在法規上就面臨安全疑慮的挑戰。

因此面對細胞治療的審查困境,林副教授認為應在現有基礎上發展定義「療效」的新準則,活化調整法規才能帶動整體產業發展。此外,儘管現在特管法已核准小規模細胞治療案件,但長遠來看,要發展國際市場仍需要有嚴謹的臨床試驗基礎,因此完整的「再生醫療製劑管理條例」儘速上路仍是必須的。

整體而言,政策上,近年台灣已逐漸部署鼓勵再生醫療產業發展的環境;技術上,目前在整體免疫細胞療法也有多項進展,包含研發出細胞分離薄膜過濾技術、能活化與擴充細胞的奈米材料、以及病毒載體生產技術,未來持續整合臨床與研發產業鏈、加強基礎專利與創新研究都是需要努力的方向。

延伸閱讀:台灣細胞治療發展優勢:頂尖醫療技術和特管辦法

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