根據 Grand View Research 報告指出，全球杜氏肌肉萎縮症（Duchenne muscular dystrophy，DMD） 於 2023 年的藥物市場規模預計將達到 41.1 億美元，將以 41.3％ 的複合年增長率增長。目前 DMD 治療市場有 Sarepta Therapeutics 的 Exondys51（eteplirsen）、Vyondys 53（golodirsen）、casimersen 等療法，以及 PTC Therapeutics 的 Translarna（ataluren） 和 Emflaza（deflazacort）。
第 1b 臨床試驗：PF-06939926 顯著改善 DMD 患者 dystrophy 表現
Pfizer 於 5 月 15 日在美國基因與細胞治療學會（ASGCT）年會宣布其 DMD 基因治療 PF-06939926 的第 1b 臨床試驗結果，有 9 名男孩接受其基因治療 12 個月後，其中 3 例患者注射低劑量（1E14 vg/kg），其他 6 個注射高劑量（3E14 vg/kg）。結果顯示，在多個功效相關試驗終點上提供持久且統計學上顯著的改善，包括持續的微型肌肉萎縮蛋白表現和北極星移動評量表（North Star Ambulatory Assessment，NSAA）的改善。其中，接受較低劑量治療的 3 名患者的 dystrophy 表現平均達到 24.0%；接受較高劑量治療的 3 名患者 dystrophy 表現平均達到 51.6%。
3 位患者出現嚴重副作用，其安全性仍需注意
另外，有 3 名接受高劑量的患者出現嚴重副作用，其中 1 名患者因危急的免疫反應而導致腎臟損害，需要血液透析和 Soliris（eculizumab）治療，另 1 名嚴重急性呼吸衰竭，包括持續嘔吐導致脫水，需要靜脈注射止吐藥和補充體液。另 1 名患者在接受治療後 1 週後，其血小板計數較低，並且在情況惡化之前接受血小板輸注和 Soliris 治療。隨著，Pfizer 修訂其臨床研究方案，納入了更多的監測和管理制度，使得 3 名患者都順利在 14 天內恢復。
是否衝擊 Sarepta 基因療法？
加拿大皇家銀行資本市場分析師 Brian Abrahams 對此提到，很難比較 Pfizer 和 Sarepta 的基因療法。前者專注 6 ~ 12 歲男孩，Sarepta 專注 4~7 歲男孩，在不同年齡段測試各自的藥物，還使用不同的量測指標來確定各自藥物的有效性和安全性。
SVB Leerink 分析師 Joseph Schwartz 也表示，Pfizer 安全性不如 Sarepta，他認為 Sarepta 成功率有 80%。
延伸閱讀：CRISPR/Cas9 技術 肌肉萎縮治療新篇章參考資料：
1. https://www.businesswire.com/news/home/20200515005304/en/CureDuchenne-Applauds-Pfizer%E2%80%99s-Encouraging-Data-Phase-Ib
2. https://www.investors.com/news/technology/gene-therapy-pfizer-sarepta-drug-promise-duchenne/
3. https://www.pfizer.com/news/press-release/press-release-detail/pfizer_s_new_phase_1b_results_of_gene_therapy_in_ambulatory_boys_with_duchenne_muscular_dystrophy_dmd_support_advancement_into_pivotal_phase_3_study
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