2025 年 6 月 17 日，禮來（Eli Lilly，NYSE: LLY）宣布，將以現金 10.5 美元每股（總額約為 10 億美元）收購位於波士頓的 Verve Therapeutics, Inc.（Nasdaq: VERV），並可能在未來追加最多 3 美元每股的或有價值權利（Contingent Value Right, CVR），使總交易金額上看 13 億美元。此項收購案預計於 2025 年第三季完成，條件為超過半數股東同意並完成交割程序。
Verve 是一家以心血管疾病基因療法為主的臨床階段生技公司，目標是將傳統長期藥物治療轉化為一次性基因編輯的根本療法。其主力產品 VERVE-102，是第一個針對 PCSK9 基因進行體內（in vivo）基因編輯的藥物，目前正進行第 1b 期臨床試驗，並已獲美國食品藥品監督管理局（FDA）快速通道認證，預計可應用於異合性家族性高膽固醇血症（heterozygous familial hypercholesterolemia, HeFH）與早發性冠心病（premature coronary artery disease, CAD）患者。
致力將心血管疾病，從慢性病管理邁向一次性根治
Verve 目前擁有三項核心產品：VERVE-102（針對 PCSK9）、VERVE-201（針對 ANGPTL3）與 VERVE-301（針對 LPA）。三者分別瞄準低密度脂蛋白（low-density lipoproteins）、富含三酸甘油脂的脂蛋白（triglyceride-rich lipoproteins）與脂蛋白 (a) 這三大動脈粥樣硬化（atherosclerosis）驅動因子。
其中 VERVE-201 被設計用於治療難治型高膽固醇血症（refractory hypercholesterolemia）及同合性家族性高膽固醇血症（homozygous familial hypercholesterolemia），而 VERVE-301 則針對脂蛋白(a)，這是一個已被基因證實的 ASCVD 風險因子，與缺血性中風（ischemic stroke）、血栓（thrombosis）及主動脈瓣狹窄（aortic stenosis）密切相關。
禮來與 Verve 共邁療法創新
此次收購案的意義，結合禮來在心臟代謝疾病（cardiometabolic disease）與基因藥物開發的過去經驗，與 Verve 在心血管基因療法的創新技術進行互補，雙方均表示期待此合作能加速突破性療法的開發與商業化。
Verve 執行長暨共同創辦人 Sekar Kathiresan 醫師指出：「我們創辦 Verve 的初衷，就是為了改變心血管疾病的治療模式。過去七年，我們已將三項 in vivo 基因編輯療法推進至臨床階段，而現在，我們迎來理想的策略夥伴（禮來）。」
禮來糖尿病與代謝研究副總裁 Ruth Gimeno 博士也表示：「VERVE-102 有潛力成為首個適用於大規模病患族群的體內基因編輯療法，這將徹底改變現行需長期管理的心血管疾病治療模式。」
此次交易的收購價格，相較 Verve 在 2025 年 6 月 16 日的 30 日平均交易價，有高達 113% 的溢價。Verve 董事會已一致同意並建議股東接受此收購提案。公司創辦人 Kathiresan 與部分早期投資人（如 GV）亦簽署股份支持協議，代表總股份約 17.8%。
VERVE-102 需克服脫靶、持久性、製造、監管與定價等挑戰
儘管一次性基因編輯療法為心血管疾病帶來前所未有的突破契機，VERVE-102 在走向臨床化的過程中，仍面臨多項關鍵挑戰。首先，脫靶效應（Off‑target）與肝毒性風險不容忽視：儘管採用高專一性的 CRISPR/Cas 系統，以及肝臟定向載體（AAV 或脂質奈米粒子 LNP）給藥，第 1b 期臨床試驗中仍需透過常規生化指標（ALT、AST）和高深度測序（deep sequencing）並行監測，以在早期識別任何非目標組織編輯，並依序調整給藥劑量或中止試驗。其次，LDL‑C（低密度脂蛋白膽固醇）降低的持久性，需透過長達兩年的臨床隨訪，驗證「一劑終身」的承諾是否可在人體中實現；前期動物研究雖已有超過 12 個月穩定降幅資料，但人類生理變異仍存在不確定性。
除了臨床安全與有效性議題，平台製造和品質控管亦是未來的障礙。體內基因編輯載體需達成高滴度、低雜質的大規模生產標準，並符合 GMP／QC 規範，禮來必須整合現有 mRNA 與抗體生產經驗，加速載體放大與質量檢測流程。此外，定價與給付策略將直接影響市場可及性：一次性基因療法的高昂成本需透過分期支付、績效給付或分層定價機制，才能獲得商業保險和公共衛生系統青睞。
未來，禮來與 Verve 的整合，將使後續管線（VERVE‑201、301）共享平台優勢，在臨床前資料、監管溝通與製造流程上實現資料重用，提速 IND 和臨床申請。但也需關注全球監管節奏的差異，確保 EMA、PMDA 等地同步進行審查與加速計畫申請。
最後，伴隨長期追蹤計畫（長達 15 年），必須建立完善的風險溝通與倫理審查機制，強調「體細胞編輯、不可遺傳」，並與患者組織及公眾展開對話，提升社會接受度。唯有同時克服安全性、製造、商業化與倫理挑戰，一次性基因療法才能真正成為顛覆慢性病管理的里程碑。
