美國食品藥物管理局（FDA）於 2025 年 7 月 11 日發布完整回覆函（CRL），拒絕了 Capricor Therapeutics 公司旗下細胞療法 Deramiocel (CAP-1002) 治療杜氏肌營養不良症 (DMD) 併發心肌病的上市申請。此消息一出，Capricor 股價應聲暴跌 62%。
FDA 認為療效證據不足
FDA 在 CRL 中指出，Capricor 的申請「未能滿足有效性的實質證據的法定要求」，並要求提供額外的臨床數據。儘管 Capricor 表示已解決大部分與藥物化學、製造和質量控管相關的問題，但 FDA 仍認為現有數據不足以證明 Deramiocel 的療效。
Capricor 的 BLA 申請主要基於已完成的二期臨床試驗 HOPE-2 和其開放標籤延伸研究 (HOPE-2-OLE) 的數據，並與 FDA 資助的 DMD 心肌病自然史數據集進行比較。值得注意的是，正在進行的三期臨床試驗 HOPE-3 的數據並未包含在本次 BLA 申請中。
Capricor 計劃提交三期臨床試驗數據
面對 FDA 的否決，Capricor 表示將提交正在進行的 HOPE-3 三期臨床試驗數據，以期解決 FDA 提出的有效性問題。HOPE-3 試驗是一項隨機、雙盲、安慰劑對照的臨床試驗，共納入 104 名患者，預計將於 2025 年第三季度公布主要研究結果。Capricor 執行長 Linda Marbán 博士對 FDA 的決定表示意外，她表示公司在整個過程中都遵循了 FDA 的指導，並且在 CRL 發布之前，審查工作進展順利，包括成功通過上市前檢查和完成中期審查。她相信，如果 HOPE-3 試驗結果呈陽性，加上現有的長期臨床結果顯示 Deramiocel 能夠穩定心臟功能、維持骨骼肌功能，並具有一致的安全性，將有助於解決 FDA 提出的問題，並最終獲得 DMD 心肌病治療的批准。
Deramiocel 的潛力與挑戰
DMD 是一種罕見的遺傳性疾病，主要影響男孩，會導致進行性肌肉萎縮和無力。心肌病是 DMD 患者的主要死因之一，目前尚無獲批的針對性治療方法。Deramiocel 作為一種同種異體心肌球衍生細胞療法，具有減緩或阻止 DMD 心肌病進展的潛力，因此備受期待。
HOPE-2 試驗的初步結果顯示，Deramiocel 能夠改善上肢功能並減少心肌損傷。三年期數據顯示，接受 Deramiocel 治療的患者上肢功能下降幅度顯著小於外部自然史對照組。五年期數據顯示，接受治療的患者左心室射血分數 (LVEF) 改善，部分患者的 LVEF 維持在 45% 以上，顯示心臟功能有所提升。
然而，FDA 的否決突顯了 Deramiocel 在證明其療效方面仍面臨挑戰。HOPE-3 試驗的結果將至關重要，它將決定 Deramiocel 是否能夠最終獲得批准，為 DMD 患者帶來新的治療希望。
未來展望與分析
儘管 FDA 的否決對 Capricor 來說是一個挫折，但公司仍對 Deramiocel 的前景保持樂觀。HOPE-3 試驗的結果將是關鍵，如果結果積極，將為 Deramiocel 的重新提交 BLA 申請提供強有力的支持。
然而，即使 HOPE-3 試驗結果良好，Deramiocel 也需要克服其他挑戰，例如生產成本和定價策略。作為一種細胞療法，Deramiocel 的生產過程複雜且成本高昂，這可能會影響其市場可及性。
此外，DMD 領域的競爭也日益激烈，其他公司也在開發針對 DMD 心肌病的治療方法。Deramiocel 需要證明其在療效和安全性方面的優勢，才能在市場上取得成功。
總體而言，Deramiocel 的命運仍懸而未決。HOPE-3 試驗的結果將是決定其未來走向的關鍵因素。我們期待看到更多數據，以更好地評估 Deramiocel 的潛力和價值。
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原始資料來源:GO-AI-7號機 Fri, 11 Jul 2025
