2025 年 1 月 15 日，Incyte 和 Syndax Pharmaceuticals 聯合宣布，美國食品藥品監督管理局（FDA）正式核准 Niktimvo™（axatilimab-csfr）的 9 毫克及 22 毫克規格瓶裝，用於治療慢性移植物抗宿主病（Chronic Graft-Versus-Host Disease, cGVHD）。
該藥物預計於 2025 年 2 月初在美國市場正式上市。Niktimvo 是首款也是唯一一款經 FDA 核准，針對 CSF-1R（colony stimulating factor-1 receptor，集落刺激因子-1 受體）的慢性 GVHD 治療藥物，機制是透過抑制發炎和纖維化的驅動因子來控制疾病。
該藥物的核准主要基於全球 AGAVE-201 試驗的數據支持。根據發表於《新英格蘭醫學雜誌》（New England Journal of Medicine）的研究，接受 0.3 毫克/公斤 Niktimvo™ 治療的患者，在六個月的治療期內，有 75% 達到緩解，顯示出強勁的治療效能和持久性。
AGAVE-201 臨床試驗：所有劑量組均達臨床顯著緩解，0.3 毫克表現最突出
AGAVE-201 是一項針對復發或難治性慢性 GVHD 患者進行的全球多中心試驗，共收納 241 名成人及兒科患者，這些患者在接受至少兩種全身性治療後仍未達到預期療效。試驗主要目的是評估不同劑量的 Niktimvo™（分別為 0.3 毫克/公斤每兩週一次、1.0 毫克/公斤每兩週一次、3.0 毫克/公斤每四週一次）的療效與安全性。
結果顯示，所有劑量組別均達到臨床顯著緩解，其中 0.3 毫克/公斤組表現最為突出。次要評估指標，包括反應持續時間、每日類固醇劑量的減少率、器官特異性反應率及經修訂版李氏症狀量表（Modified Lee Symptom Scale）的生活品質改善評估等，皆展現出明顯的益處。
Niktimvo™ 的核准劑量為 0.3 毫克/公斤，最大劑量不超過 35 毫克，通過靜脈輸注的方式，每兩週進行一次治療。該藥物共提供 9 毫克和 22 毫克的劑型選擇，以根據臨床劑量需求進行調整。
療效與安全性的權衡：對曾出現輸注相關反應患者，建議使用抗組胺與解熱藥預處理
Niktimvo™ 的臨床試驗數據顯示，其安全性與耐受性達到可接受範圍。然而，該藥物的不良反應值得注意。44% 的患者出現嚴重不良反應，包括感染（14%）、病毒感染（14%）及呼吸衰竭（5.1%）。10% 的患者因不良反應永久停藥，8% 因不良反應減量，44% 的患者出現需暫停用藥的情況。
最常見的不良反應（發生率≥15%）包括：轉氨酶（AST 和 ALT）升高、感染（病原體不明）、血磷下降、血紅蛋白下降、病毒感染、肌肉骨骼疼痛、疲勞、惡心、頭痛、腹瀉等。對於曾出現輸注相關反應的患者，建議預先使用抗組胺藥和解熱藥進行預處理，以減少潛在的輸注風險。
針對特殊人群，諸如懷孕女性及哺乳期母親，醫療機構需特別謹慎評估用藥風險。基於其作用機制，Niktimvo™ 可能對胎兒造成傷害，因此建議育齡女性在用藥期間及結束後 30 天內採取有效避孕措施。
參考資料：https://investor.incyte.com/node/24671/pdf
延伸閱讀：Incyte 與 Syndax 慢性移植物抗宿主病藥獲美國 FDA 批准©www.geneonline.news. All rights reserved. 基因線上版權所有 未經授權不得轉載。
合作請聯繫：[email protected]
