吉立亞醫藥原發性膽汁性膽管炎藥物獲美 FDA 加速批准

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吉立亞醫藥(Gilead Sciences, Inc.,GILD)於 2024 年 8 月 14 日宣布,旗下藥物 Livdelzi(Seladelpar)已獲得美國食品暨藥物管理局(FDA)加速批准(accelerated approval),治療原發性膽汁膽管炎(primary biliary cholangitis,PBC)。該藥物適合與熊去氧膽酸(ursodeoxycholic acid,UDCA)聯合使用於對 UDCA 單一治療反應不佳的成人患者,或也可以針對無法耐受 UDCA 的患者進行單藥療法。

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RESPONSE 降低膽鹼酶研究結果支持加速批准

此批准是基於 Livdelzi 在關鍵的第三期臨床試驗 RESPONSE 中的研究數據,該試驗顯示該藥物在減少代表疾病的關鍵生化標記物方面取得顯著成效。Livdelzi 不建議使用於失代償性肝硬化患者,這是一種晚期肝病的併發症,因為在這個階段,肝臟不能充分發揮其所有功能,患者經常會出現嚴重的症狀與併發症,如肝門靜脈高壓、靜脈曲張出血、腹水和肝性腦病。


在此次獲得 FDA 加速批准之前,RESPONSE 研究數據顯示,62% 使用 Livdelzi 的參與者在 12 個月時達到主要的複合生化反應終點,而使用安慰劑的參與者中只有 20% 達到此標準。研究結果還顯示,Livdelzi 對於降低膽鹼酶(alkaline phosphatase,ALP)的水平具有顯著效果,25% 的患者在 12 個月時 ALP 恢復正常水平,而在安慰劑組中並未觀察到類似的變化。此外,Livdelzi 對於緩解原發性膽汁性膽管炎的常見症狀如瘙癢也具有顯著減緩效果。

Livdelzi 調節與肝病相關的關鍵代謝調控路徑

Livdelzi 是一種口服的過氧化物酶增殖物激活受體(Peroxisome proliferator-activated receptor,PPAR)δ 激動劑,目的在調節與肝病相關的關鍵代謝調控路徑。研究顯示,Livdelzi 能夠調節包含膽汁酸合成發炎脂質代謝纖維化的基因表達,從而對原發性膽汁性膽管炎患者產生正向作用。儘管此次 FDA 批准是基於 Livdelzi 對 ALP 水平的改善,但未來的確認性試驗將進一步檢驗該藥物對於延長患者存活率和預防肝功能失代償事件的效果。吉立亞醫藥目前已啟動名為 AFFIRM 的確認性長期試驗,將評估 Livdelzi 在患有補償性肝硬化患者中的實際臨床效益。

吉立亞醫藥董事長兼執行長 Daniel O’Day 表示,Livdelzi 的批准是原發性膽汁性膽管炎治療領域的一個重要里程碑。

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