羅氏捲土重來!與基因治療公司 NeuExcell 合作開發亨丁頓氏舞蹈症療法

0

亨丁頓氏舞蹈症(Huntington Disease, HD)是一種罕見的神經退化性疾病,漸進式的病程會導致病人手腳不由自主抽動、智能退化、與人格改變,發病後平均存活壽命不到 20 年,且目前沒有有效藥物可以延緩疾病進展。

瑞士藥廠巨頭羅氏(Roche)近年開始投入亨丁頓氏舞蹈症的藥物研發。2017 年羅氏與 RNA 藥物公司 Ionis Pharmaceuticals 合作,取得 Ionis 的亨丁頓氏舞蹈症反義 RNA (antisense RNA)療法 tominersen 開發許可。但今年 3 月因安全疑慮,羅氏已終止 tominersen 的三期臨床試驗。

近期羅氏捲土重來,旗下 Spark Therapeutics 宣佈與 NeuExcell Therapeutics 達成合作協議,共同開發亨丁頓氏舞蹈症的基因療法。NeuExcell 將獲得 1.9 億美金預付款與里程碑金,Spark 則擁有開發其亨丁頓氏舞蹈症療法的全球許可權。

NeuExcell 的神經再生基因療法平台

基因治療公司 NeuExcell 今年 8 月底剛完成 1,000 萬美元 Pre-A 輪募資,該公司目前進行中的臨床前試驗治療標的包含多項神經退化性疾病,如亨丁頓氏舞蹈症、阿茲海默症、巴金森氏症、脊髓損傷(spinal cord injury)、以及肌萎縮側索硬化症(Amyotrophic Lateral Sclerosis, ALS)。

NeuExcell 的基因治療平台運用以轉錄因子為基礎的轉分化技術( transcription-factor-based trans-differentiation),透過改造具有再生能力的星形膠質細胞(astrocyte),星形膠質細胞能夠在其周圍神經細胞損傷或者死亡時,啟動分化生成新的神經細胞,因此可以改善因神經細胞再生能力差而導致的疾病。NeuExcell 也正在開發腺相關病毒(adeno-associated viruses, AAV)的基因治療載體用於治療神經退化性疾病。

羅氏 2019 年收購的基因治療公司 Spark 也擁有基因療法的 AAV 載體平台,用來治療多發性硬化症和血友病等疾病。Spark 表示與合作對象  NeuExcell 共享的 AAV 載體技術,將能成為兩公司共同發展神經退化性疾病基因療法的優勢

延伸閱讀:篩選天然抗體來開發新藥?以前列腺癌和亨丁頓舞蹈症為例

參考資料:
1. https://www.prnewswire.com/news-releases/neuexcell-therapeutics-and-spark-therapeutics-announce-research-collaboration-agreement-to-develop-a-novel-gene-therapy-for-huntingtons-disease-301369445.html
2. https://ml-eu.globenewswire.com/Resource/Download/524b0043-1973-41e1-b0c6-67044ff90903
3. https://www.prnewswire.com/news-releases/neuexcell-therapeutics-raises-10-million-series-pre-a-round-to-continue-its-company-growth-301364144.html

©www.geneonline.news. All rights reserved. 基因線上版權所有 未經授權不得轉載。合作請聯繫:service@geneonlineasia.com