亨丁頓氏舞蹈症（Huntington Disease, HD）是一種罕見的神經退化性疾病，漸進式的病程會導致病人手腳不由自主抽動、智能退化、與人格改變，發病後平均存活壽命不到 20 年，且目前沒有有效藥物可以延緩疾病進展。
瑞士藥廠巨頭羅氏（Roche）近年開始投入亨丁頓氏舞蹈症的藥物研發。2017 年羅氏與 RNA 藥物公司 Ionis Pharmaceuticals 合作，取得 Ionis 的亨丁頓氏舞蹈症反義 RNA （antisense RNA）療法 tominersen 開發許可。但今年 3 月因安全疑慮，羅氏已終止 tominersen 的三期臨床試驗。
近期羅氏捲土重來，旗下 Spark Therapeutics 宣佈與 NeuExcell Therapeutics 達成合作協議，共同開發亨丁頓氏舞蹈症的基因療法。NeuExcell 將獲得 1.9 億美金預付款與里程碑金，Spark 則擁有開發其亨丁頓氏舞蹈症療法的全球許可權。
NeuExcell 的神經再生基因療法平台
基因治療公司 NeuExcell 今年 8 月底剛完成 1,000 萬美元 Pre-A 輪募資，該公司目前進行中的臨床前試驗治療標的包含多項神經退化性疾病，如亨丁頓氏舞蹈症、阿茲海默症、巴金森氏症、脊髓損傷（spinal cord injury）、以及肌萎縮側索硬化症（Amyotrophic Lateral Sclerosis, ALS）。
NeuExcell 的基因治療平台運用以轉錄因子為基礎的轉分化技術（ transcription-factor-based trans-differentiation），透過改造具有再生能力的星形膠質細胞（astrocyte），星形膠質細胞能夠在其周圍神經細胞損傷或者死亡時，啟動分化生成新的神經細胞，因此可以改善因神經細胞再生能力差而導致的疾病。NeuExcell 也正在開發腺相關病毒（adeno-associated viruses, AAV）的基因治療載體用於治療神經退化性疾病。
羅氏 2019 年收購的基因治療公司 Spark 也擁有基因療法的 AAV 載體平台，用來治療多發性硬化症和血友病等疾病。Spark 表示與合作對象 NeuExcell 共享的 AAV 載體技術，將能成為兩公司共同發展神經退化性疾病基因療法的優勢
延伸閱讀：篩選天然抗體來開發新藥？以前列腺癌和亨丁頓舞蹈症為例參考資料：
1. https://www.prnewswire.com/news-releases/neuexcell-therapeutics-and-spark-therapeutics-announce-research-collaboration-agreement-to-develop-a-novel-gene-therapy-for-huntingtons-disease-301369445.html
2. https://ml-eu.globenewswire.com/Resource/Download/524b0043-1973-41e1-b0c6-67044ff90903
3. https://www.prnewswire.com/news-releases/neuexcell-therapeutics-raises-10-million-series-pre-a-round-to-continue-its-company-growth-301364144.html
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