Incyte 與 Syndax 慢性移植物抗宿主病藥獲美國 FDA 批准

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2024 年 8 月 14 日,Incyte 公司與 Syndax 製藥公司聯合宣布,美國食品藥品監督管理局(FDA)已批准 Niktimvo™(axatilimab-csfr),這是一種抗 CSF-1R 抗體,用於治療至少接受過 2 條系統性療法且失敗的成人和體重至少 40 公斤(88.2 磅)的兒科患者的慢性移植物抗宿主病(GVHD)。

Niktimvo 的創新機制:首個獲准的抗 CSF-1R 抗體

Niktimvo™(axatilimab-csfr)是首個獲得批准的抗 CSF-1R 抗體,針對慢性 GVHD 中發炎和纖維化的驅動因素進行治療。該藥物的批准基於全球 AGAVE-201 研究的關鍵數據。這項研究評估了 241 名接受過至少 2 種系統性療法且病情進展的慢性 GVHD 患者的安全性和有效性。研究結果顯示,Niktimvo 在所有研究的器官和患者亞組中均達到持久的療效。在接受 Niktimvo 標準劑量(每兩週 0.3 毫克/公斤)的患者中,75% 在治療的前 6 個月內達到總體反應率(ORR),並且有 60% 的患者在 12 個月內維持了反應。此外,超過半數(56%)的患者在治療過程中在經修訂的 Lee 症狀量表(mLSS)得分上達到了 7 分以上的改善。

Niktimvo 的安全性與不良反應

在 AGAVE-201 研究中,44% 的患者在接受 Niktimvo 治療後出現嚴重不良反應,其中包括感染(病原體未明)、病毒感染和呼吸衰竭。10% 的患者因不良反應而永久停止使用 Niktimvo,8% 的患者因不良反應而減少了劑量。不良反應導致 44% 的患者出現劑量中斷。最常見的(≥15%)不良反應包括實驗室異常,如天冬氨酸轉氨酶(AST)和丙氨酸轉氨酶(ALT)增加,感染(病原體未明)、磷酸鹽減少、血紅蛋白減少等。基於其作用機制,Niktimvo 可能會對妊娠婦女造成胎兒損害,建議育齡女性在治療期間及治療後 30 天內採取有效的避孕措施。

Incyte 與 Syndax 的合作與未來展望

Niktimvo 在美國由 Incyte 與 Syndax 共同商業化,Incyte 擁有 Niktimvo 在美國以外地區的獨家商業化權利。兩家公司計劃在獲得 FDA 批准後,推出兩種較小規格的藥瓶,以方便患者劑量的調整並減少產品浪費。預計最遲在 2025 年第一季度初,Niktimvo 將在美國上市。此外,Syndax 計劃繼續探索 axatilimab 在慢性 GVHD 及其他適應症中的潛力,並計劃在年底前啟動與 ruxolitinib 聯合治療的II期臨床試驗及與類固醇聯合治療的III期臨床試驗。

Niktimvo™(axatilimab-csfr)的批准標誌著慢性 GVHD 治療的一個重要進步,為經歷過多次治療失敗的患者提供了一種新的治療選擇。隨著 Niktimvo 的上市,Incyte 與 Syndax 將繼續致力於為患者提供創新的治療方案,並推動慢性 GVHD 以及其他炎症和自體免疫疾病的治療研究。

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參考資料:
https://investor.incyte.com/news-releases/news-release-details/incyte-and-syndax-announce-us-fda-approval-niktimvotm-axatilimab

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