臨床階段生物技術公司Atamyo Therapeutics宣布，FDA已批准其針對ATA-200的IND申請，以進行1b/2b期臨床試驗。ATA-200是一種一次性基因療法，用於治療γ-糖聚醣相關的2C/R5型肢帶型肌營養不良症（LGMD2C/R5）。這項多中心研究將評估兒童的安全性、藥效學、療效和免疫原性。美國部署由迪翁基金會資助。這項研究已經在法國和意大利獲得批准。Atamyo還宣布FDA授予ATA-200孤兒藥稱號。
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原始資料來源: businesswire 2024-11-13 11:27:33
