楊森投入 RNA 藥物研發戰局,聯手 Remix 跨入癌症與免疫學領域

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暨羅氏(Roche)、必治妥施貴寶(Bristol Myers Squibb, BMS)默沙東(MSD,美、加地區稱 Merck)及武田(Takeda)等多家藥廠積極與生技公司合作 RNA 藥物研發後,楊森藥廠(Janssen)近期也宣布與 Remix Therapeutics 達成合作研究協議,致力於癌症及免疫學領域。

不同類型的 RNA 執行不同的功能,Remix Therapeutics 的研發重點是攜帶製造蛋白質所需的遺傳訊號類型 RNA ,透過調節這些 RNA,使轉譯製造出的蛋白質不會引起疾病。

Remix Therapeutics 正在開發的小分子並不直接針對 RNA,相反地,是針對處理它的細胞成分。而楊森藥廠看到了 Remix Therapeutics 此方法的前景,願支付 4500 萬美元來建立一個多藥物研究聯盟。

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調節 RNA 加工過程,進一步修改致病基因的表現

許多藥物研究都集中在致病蛋白質的小分子上,但是 RNA 是攜帶用於製造蛋白質遺傳指令的分子,Remix Therapeutics 的技術便在於「調整」此過程,透過降解、增強表達或改變 RNA ,來對抗疾病發生。而其他生技公司例如 Alnylam Pharmaceuticals 與 Ionis Pharmaceuticals 的 RNA 技術,則是使用核酸療法。

RNA 一直是難以捉摸的標的,很難讓小分子與其結合。Remix Therapeutics 表示,名為 REMaster 的技術可以識別 RNA 加工中的模式,並找到利用此來調節 RNA表達的方法,進一步修改致病基因的表現,開發突破性療法。Remix Therapeutics 的藥物可以透過多種方式發揮作用,例如選擇性地降解 RNA 以阻止蛋白質表達,或者透過增強 RNA 表達來增加特定蛋白質的表達程度。另一種方法是救援或略過受損的 DNA 部分。無論如何,在每種情況下,目標都是從根源上解決疾病的成因。

大型製藥公司與小型生技公司聯盟合作

過去兩年中,大型製藥公司與規模較小的生技公司針對 RNA 藥物研究開發進行了一系列的合作協議,包括 Arrakis Therapeutics 與羅氏及安進(Amgen)藥廠簽署了開發修飾或破壞 RNA 的藥物協議、羅氏更與另一家生技公司 Ribometrix 合作,開發 RNA 標靶小分子藥物。另外,阿斯特捷利康(Astrazeneca)與 Accent Therapeutics 合作、Vertex宣布計劃與 Skyhawk Therapeutics 合作。

此次被楊森藥廠相中的 Remix Therapeutics 是一家規模較小的生物技術公司,2020 年底時獲得由 Foresite Capital 投入的 8400 萬美元 A 輪融資而推出。在與楊森的聯盟下,將來如果有任何藥物進入市場,Remix Therapeutics 將有資格獲得可能超過 10 億美元的里程碑付款。

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參考資料:
1. https://www.prnewswire.com/news-releases/remix-therapeutics-enters-collaboration-with-janssen-to-advance-small-molecule-therapeutics-using-remaster-drug-discovery-platform-to-modulate-rna-processing-301482807.html

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