藥物分子過大難以通過血腦屏障，是很多疾病藥物開法的一大瓶頸。日本 JCR 公司近年也努力研發能夠順利送達中樞神經系統的藥物，用以治療遺傳性疾病如龐貝氏症、黏多醣症。JCR公司為加強研發能力，收購美國 ArmaGen 公司，並將在美國合併設立子公司，以加快藥物開發腳步。
日本 JCR 藥廠設立於 1975 年，早期以純化酵素蛋白的藥物為主要產品，並引進且在日本製造販售人類生長激素藥劑 Growject®。近年 JCR 的研發腳步轉往幹細胞製劑，以及精準標靶作用器官的藥物分子，並有約6項藥物正在進行臨床試驗。研發中的藥物裡有一類是專門治療溶小體儲積症 (Lysosomal storage disease)，如龐貝氏症、黏多醣症等。這些疾病屬於罕見遺傳性代謝疾病，因為溶小體 (lysosome) 功能異常導致無法正常代謝應該被分解的大分子，囤積在細胞中的大分子因此過量而毒殺了細胞。病患雖然可以透過施打替代的酵素來治療，但是過大的藥物分子無法穿越血腦屏障到達腦部，於是中樞神經系統依然受影響。JCR公司研發了標靶人類 transferrin 蛋白的抗體，將之作為藥物分子的導航，利用人體自然的 transferrin 蛋白來為藥物開道進入腦部，這項研究目前已經進入臨床試驗。但近日 JCR 公司希望增加研發效能，收購了美國 ArmaGen，這個開始於 2003 的新型藥物公司。ArmaGen 的研究方向非常專一，10 多年來都致力於研發能夠跨越血腦屏障的藥物分子，ArmaGen 嘗試各種標靶導航分子像是 transferrin、insulin、low-density lipoproteins 並發表了不少研究成果在腦部的藥物分子傳遞，用在治療阿茲海默症、溶小體儲積症，正好與 JCR 的方向不謀而合。這項收購預計在 4 月底完成，屆時 ArmaGen 將會合併到 JCR 於美國開設的子公司之中，合併後估計除了為 JCR 製藥增加研究產能，也能夠同時擴展產品的市場版圖。
參考資料：
- https://ssl4.eir-parts.net/doc/4552/tdnet/1810424/00.pdf
- https://www.sciencedirect.com/science/article/abs/pii/S1096719218309879
- https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/30595526/
- http://armagen.com/
©www.geneonline.news. All rights reserved. 基因線上版權所有 未經授權不得轉載。合作請聯繫：service@geneonlineasia.com
