美國食品藥物管理局（FDA）近日核准由 Krystal Biotech 研發的外用基因療法 Vyjuvek（beremagene geperpavec-svdt）上市，該藥物用於治療失養性水疱性表皮鬆解症（dystrophic epidermolysis bullosa ，DEB）。Krystal Biotech 致力於發展罕見皮膚疾病的基因治療，Vyjuvek 除了是該公司第一個通過 FDA 核准的藥物，也是全球首例非侵入性外用藥，更是目前唯一可重複使用的基因療法藥物，成為基因治療發展上的重要里程碑。
艾柏維的Skyrizi也可以用於治療難治型乾癬！（基因線上國際版）DEB 讓全球萬人飽受痛苦
DEB 是一種嚴重的罕見遺傳疾病，影響皮膚黏膜組織，除了有危及性命的可能，還會留下不斷折磨患者的傷疤。在 Vyjuvek 問世以前，唯一的治療方法只有能緩解患者疼痛感覺的緩和療法。根據 Krystal Biotech 的資料，全球約有 9,000 至 10,000 人飽受此疾病的折磨，其中約 3,000 名為美國患者，更確定了 Vyjuvek 在美國上市的重要性。
新興基因藥物 Vyjuvek 備受眾人期待
基因療法是藉由不同載體（vector）將基因送進人體中改善基因缺陷的療法，通常都是以侵入性的方法將有功能性的載體送入人體內，讓載體帶著需要的基因去取代機能失常的基因，或是直接送入擁有療效的基因來治療疾病，甚至可以直接關掉造成問題的基因。不同於以往的基因療法，Vyjuvek 採用非侵入性、局部應用的設計，可直接塗抹於疾病傷口處。
Vyjuvek 是一款獨特的凝膠，專門用於治療因為 COL7A1 基因突變而無法產生功能性的 COL7 蛋白質的 DEB。Vyjuvek 透過恢復 COL7A1 基因的功能，刺激患者的皮膚細胞產生正常的 COL7 蛋白質，從根本治療 DEB 的基因缺陷，為 DEB 患者帶來新希望，提供了一種嶄新的治療選擇。Vyjuvek 用於治療六個月及以上小孩與成人，無論是顯性還是隱性遺傳的 DEB 患者，可經由醫護人員指示在診所或家庭環境中使用。
Krystal Biotech 的研發部長説：「多年來，我們對 DEB 患者只能提供緩和療法，但現在我們有了一種安全有效且通過美國食品藥物管理局（FDA）核准的新興藥物！」Krystal Biotech 估計私下募款集資將達 1.6 億美元，看得出 Vyjuvek 被寄予厚望。希望為患者減少痛苦，並有效地從根本治療疾病，將患者從折磨中解放。
延伸閱讀：基因治療凝膠問世？有望用於起泡性皮膚病傷口參考資料：
1. https://ir.krystalbio.com/news-releases/news-release-details/krystal-biotech-receives-fda-approval-first-ever-redosable-gene
2. https://www.reuters.com/business/healthcare-pharmaceuticals/us-fda-approves-krystal-biotechs-skin-disorder-gene-therapy-2023-05-19/
3. https://ir.krystalbio.com/news-releases/news-release-details/krystal-biotech-announces-160-million-private-placement-equity
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